Polscy pacjenci z chorobą Stilla nie mają refundowanego długo działającego inhibitora IL-1, który zwiększyłby możliwości lecznicze. Terapia z użyciem tego leku jest bardziej komfortowa, co jest bardzo ważne z uwagi na fakt, iż choroba najczęściej dotyka dzieci i trwa latami.
Prof. Barbara Kwiatkowska, konsultant krajowa w dziedzinie reumatologii, podkreśla, iż wciąż świadomość społeczeństwa dotycząca uciążliwości i znaczenia chorób reumatologicznych jest nieduża.
– Schorzenia te są bagatelizowane, bo przegrywają z nowotworami czy chorobami zakaźnymi, których się bardziej boimy. Dlatego, jako reumatolodzy, tak bardzo walczymy o poszerzenie wiedzy na temat tych chorób, a także o dostępność do skutecznego leczenia – wskazuje ekspertka.
Choroba Stilla
Konsultant krajowa odnosi się do choroby Stilla, która jest chorobą heterogenną i może mieć różny przebieg. Może przyjąć formę jednorazowego rzutu, wielu rzutów z regularnymi nawrotami lub utrzymywać się stale.
– Choroba ta należy do grupy schorzeń rzadkich. Dotyka zarówno osoby dorosłe, jak i dzieci, chociaż u osób dorosłych występuje rzadziej. jeżeli odpowiednio gwałtownie nie włączy się skutecznego leczenia, to jest śmiertelna, a z jej powodu umierają zarówno dorośli, jak i dzieci. Co ważne, pod względem ciężkości nie różni się od choroby nowotworowej – wyjaśnia prof. Kwiatkowska.
– Najczęstszym powikłaniem mogącym się pojawić w tej chorobie jest potencjalnie śmiertelny zespół aktywacji makrofagów – dodaje.
Podkreśla również, iż w odniesieniu do tej choroby eksperci przeżywają dwie odyseje – diagnostyczną – ponieważ starają się zapewnić chorym diagnostykę opartą na oznaczaniu stężenia interleukiny osiemnastej (która jest kluczowa dla ryzyka rozwoju zespołu aktywacji makrofagów, ponadto jest trudna z powodu niespecyficznych objawów choroby) i terapeutyczną – dążąc do zapewnienia najskuteczniejszego leczenia, na jak najwcześniejszym etapie choroby.
– Dostęp pacjentów do diagnostyki i terapii jest zróżnicowany geograficznie, gdyż przez cały czas w niektórych województwach brakuje specjalistycznych ośrodków. Istotne jest, by każdy chory trafiał do placówki z pełnym zapleczem diagnostyczno-terapeutycznym, tak by jak najszybciej otrzymał właściwą pomoc – zaznacza.
Postępowanie terapeutyczne
Eksperci zwracają uwagę, iż decyzje terapeutyczne uzależnione są od przebiegu choroby. jeżeli ta przebiega łagodnie, to leczenie w ogóle może nie być potrzebne, w przeciwnym wypadku każdy potrzebujący pacjent powinien być poddany terapii przy zastosowaniu blokerów interleukiny pierwszej i szóstej.
– Dzięki stosowaniu inhibitorów interleukiny 6 (IL-6) i 1 (IL-1) pacjenci mogą normalnie funkcjonować, nie mają żadnych ograniczeń, jeśli chodzi o wysiłek fizyczny czy dietę – podkreślają.
Rekomendowane leczenie polega na połączeniu glikokortykosteroidów (GKS) z nowoczesnymi lekami biologicznymi. Chorzy w przypadku postaci stawowej powinni otrzymywać w pierwszym rzucie inhibitor interleukiny 6 (IL-6), a w przypadku postaci ogólnonarządowej – inhibitor interleukiny 1 (IL-1). W Polsce w ramach programu lekowego długo działający inhibitor IL-1 jest niedostępny dla pacjentów z chorobą Stilla.
– Wspomniane leki są zarejestrowane w Europie od lat i są w stanie skutecznie leczyć to schorzenie. W Polsce mamy zapewniony dostęp do inhibitora interleukiny 6 (IL-6) i do jednego krótko działającego inhibitora interleukiny 1 (IL-1). Tymczasem na rynku europejskim są dwa inhibitory interleukiny 1 (IL-1). Według najnowszych informacji, które przekazano na kongresie w Wiedniu, są to leki pierwszego rzutu. Posiadanie tylko jednego leku z tej grupy, mając do dyspozycji terapeutycznej potencjalnie dwa inhibitory interleukiny 1 (IL-1), ogranicza nam skuteczne leczenie chorych – przyznaje.
Długo działający vs krótko działający inhibitor interleukiny 1
Prof. dr hab. n. med. Zbigniew Żuber, kierownik III Oddziału Klinicznego Pediatrii, Reumatologii z pododdziałem Alergologii Szpitala Dziecięcego w Krakowie wskazuje natomiast, iż patrząc na mechanizm działania leków i choroby, inhibitory IL-1 działają na wcześniejszym etapie w kaskadzie procesu autozapalnego niż inhibitory IL-6. Wytyczne EULAR/PreS 2023 wyeksponowały pozycję długo działających inhibitorów IL-1. U pacjentów z chorobą Stilla należy je stosować jak najszybciej to możliwe.
– Mając do dyspozycji nowoczesne systemy leczenia, powinniśmy z nich skorzystać. Nie ma znaczenia, czy to są dzieci czy dorośli, ponieważ tutaj chodzi o skuteczne leczenie. o ile jest lek, który możemy podać raz na cztery tygodnie w iniekcji podskórnej, i drugi lek, który trzeba podawać codziennie, to wybór powinien być jednoznaczny. Powinno się podawać lek długo działający. Bardzo ważna jest również skuteczność, o ile bowiem wdrożymy leczenie stosunkowo wcześnie, na wczesnym etapie choroby, to w najskuteczniejszy sposób zapobiegamy ciężkim powikłaniom – wyjaśnia.
– W całej Europie, także u naszych sąsiadów, w Czechach, Słowacji, Niemczech, pacjenci dysponują tymi lekami od lat, a my nadal jesteśmy opóźnieni – zauważa prof. Żuber.
Zdanie to podziela prof. Kwiatkowska. Wskazuje ona, iż inhibitor interleukiny 1, który jest w tej chwili refundowany w ramach programu lekowego, podaje się codziennie, co u niektórych pacjentów daje duże odczyny skórne. Dodatkowo wielokrotnej iniekcji towarzyszy stres i ból związany z codziennymi wkłuciami.
– Jest to szczególnie ważne w przypadku dzieci, dla których codzienne wkłucia są obciążeniem psychicznym i fizycznym. Osoby dorosłe wiedząc, iż to jest kwestia ratowania życia, są w stanie znieść dolegliwość związaną z podaniem leku. Natomiast o ile chodzi o dzieci, jest to zawsze ogromny stres. Uważam, iż oprócz ratowania życia powinniśmy zapewnić dzieciom komfort leczenia, dając im terapię podawaną rzadziej – dodaje.
Potrzebna refundacja w programie lekowym
Prof. Żuber podkreśla też, iż dziś długo działający inhibitor interleukiny 1 (IL-1) jest dostępny dla pacjentów tylko w ramach programu RDTL, czyli ratunkowym dostępie do technologii lekowych, a powinien trafić do programu lekowego B.33.
– Mamy jeszcze dodatkowy problem. Na całym świecie zaczyna się leczenie od interleukiny (IL 1), a u nas wciąż pierwszą linią leczenia są wysokie dawki glikokortykosteroidów. U dorosłych daje to powikłania endokrynologiczne, gastrologiczne, ale u dzieci przewlekłe stosowanie sterydów doprowadza do zaburzenia wzrastania. A te powikłania są nieodwracalne – zaznacza.
– Tu chodzi także o pewne standardy europejskie. Jesteśmy zbyt dobrze sytuowanym krajem, żeby dla tej niewielkiej grupy pacjentów – kilkudziesięciu chorych w skali roku – którzy wymagają takiego leczenia, nie zapewnić najlepszego systemu terapii. To jest zapobieganie ciężkim powikłaniom, ale nie tylko, także śmierci, której ryzyko u chorych dzieci wynosi 20 proc., a u dorosłych – 40 proc. – wyjaśnia prof. Żuber.
