Ministerstwo Zdrowia oficjalnie ogłosiło projekt nowej listy refundacyjnej, obowiązującej od 1 października 2024. Wśród nowych wskazań i zmian w programach lekowych jest bardzo ważna dla nas zmiana w programie lekowym B.102.FM, dotycząca wskazań refundacyjnych dla Evrysdi (risdiplamu), a mianowicie „rozszerzona populacja o pacjentów bez ograniczenia wiekowego oraz bez przeciwwskazań do terapii nusinersenem (dotychczas od 2 mies. życia dla pacjentów, u których stwierdzono przeciwwskazania)”.
Zgodnie z opublikowanym dzisiaj dokumentem MZ, kryteria kwalifikacji do leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni z wykorzystaniem risdiplamu będą od 1 października następujące:
1) pacjenci wcześniej nie leczeni w ramach programu lekowego B.102.FM, z klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1, typu 2 lub typu 3 lub z mutacją genu SMN1 i posiadający od jednej do czterech kopii genu SMN2;
2) pacjenci uprzednio leczeni nusinersenem w ramach programu lekowego, u których
– stwierdzono przeciwwskazania do terapii nusinersenem w trakcie leczenia nusinersenem,
– stan neurologiczny w czasie terapii nusinersenem uległ pogorszeniu według kryteriów wyłączenia z terapii nusinersenem
– występują wielokrotne (dwa lub więcej) objawy niepożądane nakłucia lędźwiowego wymagające interwencji medycznej;
3) w celu zapewnienia kontynuacji terapii do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci uprzednio leczeni risdiplamem w ramach innego sposobu finansowania terapii, pod warunkiem, iż na dzień rozpoczęcia terapii mieli rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni 5q potwierdzone badaniem genetycznym oraz jednocześnie nie spełniali kryteriów wyłączenia z programu
4) do leczenia risdiplamem kwalifikują się pacjenci, którzy nie byli leczeni z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek w ramach programu lekowego;
Kryterium 4 musi być spełnione w każdym przypadku.
Niezmiernie cieszymy się z tych zmian w programie lekowym, które pozwolą na korzystanie z leczenia doustnego szerszej grupie pacjentów z SMA. To niewątpliwie kolejny bardzo istotny krok dla dalszej poprawy sytuacji chorych na rdzeniowy zanik mięśni i ich rodzin!
Serdecznie dziękujemy ekspertom oraz przedstawicielom Ministerstwa Zdrowia!
