Obiecująca nowa terapia w leczeniu pacjentów ze zwłóknieniem płuc

W globalnych badaniach klinicznych III fazy wykazano, iż cząsteczka o nazwie nerandomilast powoduje spowolnienie pogarszania się czynności płuc w przebiegu idiopatycznego włóknienia płuc i postępującego włóknienia płuc, przy jednoczesnym uzyskaniu podobnych wskaźników dotyczących przerwania leczenia jak w przypadku placebo. Te informacje mogą oznaczać zupełnie nowy rozdział w leczeniu zwłóknienia płuc. Mogą pozwolić pacjentom na leczenie bez znacznego wpływu na jakość ich życia i po raz pierwszy dają im także realną nadzieję na leczenie, które może zmniejszyć ryzyko zgonu. To wielki przełom w badaniach nad zwłóknieniem płuc.

Wyniki badań FIBRONEER-IPF i FIBRONEER-ILD zaprezentowano podczas Międzynarodowego Kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Chorób Klatki Piersiowej, a także opublikowano w New England Journal of Medicine. Badany lek wykazał nigdy wcześniej nie obserwowaną korzyść w zakresie obniżenia śmiertelności postępującym włóknieniu płuc (PPF). Istotnie zmniejszał pogorszenie czynności płuc u pacjentów z idiopatycznym zwłóknieniem płuc (IPF) oraz PPF.

Producent leku, firma Boehringer Ingelheim, złożyła nowe wnioski rejestracyjne w Stanach Zjednoczonych, Chinach i UE dla nerandomilastu w IPF i PPF, przy czym amerykańska FDA przyznała priorytet ocenie nerandomilastu w IPF. Firma zapowiada składanie kolejnych wniosków o rejestrację nowego leku w kolejnych regionach świata. Podkreśla, iż badania wykazały także zwiększone bezpieczeństwo i tolerancję na lek, co oznacza, iż pacjenci mogą pozostać w leczeniu dłużej, co w końcu daje im sposób na radzenie sobie z chorobą bez obciążenia skutkami ubocznymi.

Nerandomilast jest póki co lekiem eksperymentalnym i nie został jeszcze dopuszczony do stosowania. Na całym świecie żyje około 9,2 mln osób chorujących na idiopatyczne włóknienie płuc lub postępujące włóknienie płuc.

„Pomimo licznych starań naukowców, które mają na celu dostarczenie nowych danych klinicznych, IPF i PPF przez cały czas dotyczą znaczącej grupy pacjentów.”– powiedział prof. Toby Maher z Keck School of Medicine w Los Angeles – „Fakt, iż dwa badania fazy III osiągnęły swój główny punkt końcowy stanowi przełom dla społeczności naukowej i podkreśla potencjał nerandomilastu, który może realnie odpowiedzieć na niezaspokojone potrzeby pacjentów – zarówno jako monoterapia, jak i w połączeniu z w tej chwili stosowanymi metodami terapeutycznymi.”

„Idiopatyczne włóknienie płuc oraz postępujące włóknienie płuc to wyniszczające choroby. Co druga osoba z jedną z tych chorób umiera w ciągu pięciu lat od rozpoznania. Pomimo tej brutalnej rzeczywistości wielu pacjentów zwleka z rozpoczęciem leczenia lub przerywa je. przez cały czas istnieje zapotrzebowanie na skuteczne i dobrze tolerowane opcje terapeutyczne pozwalające na zachowanie czynności płuc” – mówi Shashank Deshpande, członek zarządu firmy Boehringer Ingelheim.