Amezalpat otrzymał status leku sierocego do leczenia raka wątrobowokomórkowego (HCC), wykazując znaczącą poprawę przeżycia w badaniu MORPHEUS-LIVER.
Leki sieroce to leki stosowane w terapii rzadkich chorób, których rozwój jest zwykle nieopłacalny dla przemysłu farmaceutycznego ze względu na niski potencjał zwrotu z inwestycji. Proces opracowania nowego leku jest długotrwały, kosztowny i obarczony dużym ryzykiem niepowodzenia.
Leki sieroce definiuje się jako leki, które nie są rozwijane z przyczyn ekonomicznych, ale ze względu na potrzeby zdrowia publicznego.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała oznaczenie leku sierocego dla amezalpatu (TPST-1120), selektywnego antagonisty receptora PPAR⍺, w leczeniu raka wątrobowokomórkowego (HCC). Decyzję oparto na wynikach globalnego, randomizowanego badania fazy 1b/2 MORPHEUS-LIVER. W badaniu oceniano dodanie amezalpatu do standardowego schematu leczenia atezolizumabem i bewacyzumabem w porównaniu z samym standardowym leczeniem u pacjentów z nieoperacyjnym lub przerzutowym HCC.
Wyniki badania wskazują na 6-miesięczne wydłużenie mediany całkowitego przeżycia (OS), osiągając 21 miesięcy w grupie leczonej amezalpatem w porównaniu z 15 miesiącami w grupie kontrolnej (HR, 0.65).
Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi (ORR) wyniósł 30% w grupie amezalpatu, w porównaniu z 13,3% w grupie kontrolnej. Korzyść z leczenia była widoczna również w podgrupach, takich jak pacjenci z guzami PD-L1-negatywnymi i mutacjami β-kateniny, co jest zgodne z podwójnym mechanizmem działania leku.
Amezalpat był dobrze tolerowany, bez nowych lub nieoczekiwanych działań niepożądanych. Większość działań niepożądanych była łatwa do leczenia i nie prowadziła do przerywania terapii.
