Nowatorska terapia celowana niweluje objawy autyzmu

Naukowcy z Instytutu Nenckiego PAN opracowali terapię celowaną, która może rewolucjonizować leczenie objawów autyzmu.

Naukowcy z Instytutu Biologii Doświadczalnej im. M. Nenckiego PAN dokonali przełomu w leczeniu objawów autyzmu, opracowując nowatorską terapię celowaną, która skutecznie niweluje wybrane symptomy tego złożonego zaburzenia. ​nencki.edu.pl

Autyzm i zespół łamliwego chromosomu X

Autyzm to zaburzenie neurorozwojowe charakteryzujące się różnorodnymi objawami, takimi jak trudności w uczeniu się, problemy w komunikacji oraz wycofanie społeczne. Jedną z najczęstszych jednogenowych przyczyn autyzmu jest zespół łamliwego chromosomu X, spowodowany mutacjami w genie FMR1. Mutacje te prowadzą do deficytu białka FMRP, które pełni rolę regulatora produkcji innych białek niezbędnych do prawidłowego funkcjonowania synaps – połączeń między komórkami nerwowymi. ​pulsmedycyny.pl+2nencki.edu.pl+2termedia.pl+2MP+2termedia.pl+2nencki.edu.pl+2

Celowana terapia – mechanizm działania

Badacze z Instytutu Nenckiego skupili się na jednym z objawów autyzmu towarzyszącego zespołowi łamliwego chromosomu X – zaburzeniach poznawczych, zwłaszcza problemach z uczeniem się. Wykorzystując mysi model autyzmu, w którym wyciszono działanie genu FMR1, naukowcy zaobserwowali nadmierną aktywność białka MMP-9 w mózgach tych zwierząt. Nadmiar MMP-9 zakłócał prawidłowe funkcjonowanie synaps, co uniemożliwiało efektywne uczenie się. ​pulsmedycyny.pl+3nencki.edu.pl+3MP+3

Aby przywrócić równowagę, naukowcy zastosowali białko TIMP-1, naturalny inhibitor MMP-9. Dostarczając TIMP-1 bezpośrednio do określonego obwodu neuronalnego w ciele migdałowatym – strukturze mózgu kluczowej dla procesów uczenia się – udało się zredukować nadmierną aktywność MMP-9. W rezultacie myszy zyskały zdolność uczenia się na poziomie porównywalnym ze zdrowymi osobnikami. ​pulsmedycyny.pl+2nencki.edu.pl+2termedia.pl+2

Specyficzność terapii

Warto podkreślić, iż terapia celowana na konkretny mechanizm molekularny wpłynęła wyłącznie na zdolności poznawcze, nie modyfikując zachowań społecznych myszy. Świadczy to o wysokiej specyficzności zastosowanego leczenia, co minimalizuje ryzyko efektów ubocznych i pozwala na precyzyjne adresowanie wybranych objawów autyzmu. ​termedia.plnencki.edu.pl

Perspektywy kliniczne

Chociaż badania przeprowadzono na modelach zwierzęcych, odkrycie to otwiera nowe możliwości w terapii autyzmu u ludzi. Nanocząsteczki użyte do dostarczania TIMP-1 mają zdolność przekraczania bariery krew-mózg, co sugeruje potencjalną możliwość ich zastosowania w leczeniu pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X. Wykorzystanie nanotechnologii w medycynie, już stosowanej w terapii nowotworów, może stać się obiecującym kierunkiem w leczeniu zaburzeń neurorozwojowych. ​nencki.edu.pl+2termedia.pl+2pulsmedycyny.pl+2pulsmedycyny.pl+2nencki.edu.pl+2termedia.pl+2

Znaczenie odkrycia

Opracowana terapia celowana stanowi istotny krok w kierunku indywidualizacji leczenia autyzmu. Skupienie się na konkretnych mechanizmach molekularnych i obwodach neuronalnych pozwala na precyzyjne adresowanie wybranych objawów, co zwiększa efektywność terapii i redukuje ryzyko działań niepożądanych. To podejście może w przyszłości znaleźć zastosowanie w leczeniu innych zaburzeń neurorozwojowych i psychiatrycznych, takich jak ADHD czy schizofrenia. ​pulsmedycyny.pl

Badania zespołu z Instytutu Nenckiego pokazują, iż zrozumienie specyficznych mechanizmów molekularnych leżących u podstaw zaburzeń neurorozwojowych może prowadzić do opracowania skutecznych, celowanych terapii, oferujących nadzieję na poprawę jakości życia pacjentów.​

Nowatorska terapia celowana niweluje objawy autyzmu