Firma argenx poinformowała o trwającym badaniu klinicznym SPARKLE, w którym oceniany jest adimanebart (ARGX-119) – eksperymentalna terapia rozwijana dla dzieci i młodzieży z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Celem jest poprawa siły mięśni, ograniczenie zmęczenia oraz wsparcie funkcji ruchowych, które przez cały czas pozostają wyzwaniem mimo dostępnych terapii SMN.
Adimanebart nie ma zastępować obecnych terapii SMA, ale potencjalnie działać jako leczenie uzupełniające. Badanie SPARKLE obejmuje pacjentów w wieku 5–17 lat i jest prowadzone w wielu ośrodkach na świecie.
Badanie porównuje działanie adimanebartu z placebo i ma sprawdzić, czy terapia może poprawić funkcjonowanie mięśni oraz ograniczyć zmęczenie.
Firma podkreśla, iż mimo dostępnych terapii SMA przez cały czas istnieją niezaspokojone potrzeby pacjentów, takie jak:
-
- zwiększenie siły mięśni,
- uzyskanie nowych umiejętności ruchowych,
- utrzymanie obecnych funkcji ruchowych,
- zmniejszenie zmęczenia,
- poprawa jakości życia.
Adimanebart jest rozwijany jako terapia niezależna od SMN (SMN-independent), która mogłaby być stosowana dodatkowo do obecnych terapii SMA, a nie zamiast nich.
ARGENX_SMA_Community_Letter_V3
