Narodowy Instytut Onkologii w Gliwicach jako pierwszy na świecie podał pacjentce z twardziną układową eksperymentalne allogeniczne komórki CAR-T w ramach badania klinicznego. To pierwsze użycie tej technologii w chorobie autoimmunologicznej i w formie gotowego produktu.
Terapia została podana 44-letniej mieszkance województwa śląskiego w ramach badania klinicznego fazy I, sponsorowanego przez firmę Bristol-Myers Squibb. Komórki CAR-T użyte w procedurze były produktem gotowym, który – jak podkreśla NIO – nigdy wcześniej nie został zastosowany u człowieka. Gliwicki oddział Narodowego Instytutu Onkologii należy do pionierów terapii CAR-T w Polsce. Dotychczas podano je tam 74 chorym z nowotworami hematologicznymi. Teraz po raz pierwszy klinicyści wykorzystali tę metodę w leczeniu chorób innych niż onkologiczne – u osoby z ciężką, postępującą chorobą autoimmunologiczną. Twardzina układowa jest przewlekłym schorzeniem prowadzącym do włóknienia skóry i narządów wewnętrznych oraz uszkodzeń naczyń. Zwykle wymaga długotrwałego, złożonego leczenia, a u części chorych dostępne metody nie przynoszą skutku.
„CAR-T cells to najbardziej zaawansowana technologicznie forma immunoterapii komórkowej, która polega na wykorzystaniu limfocytów T – najbardziej wyspecjalizowanego elementu naszej odporności do walki z nowotworem złośliwym. Limfocyty te pobiera się od pacjenta, a następnie wysyła do laboratorium, gdzie są poddawane inżynierii genetycznej, co oznacza, iż zostaje im wszczepiony gen, za pomocą którego są w stanie rozpoznawać białka komórki nowotworowej” – mówi prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii .
Terapie CAR-T są dotychczas rejestrowane i stosowane jedynie w leczeniu chorych na nowotwory układu krwiotwórczego, w tym przede wszystkim chłoniaki i białaczki. Prowadzone są badania nad zastosowaniem w guzach litych (czerniak złośliwy, rak jelita grubego czy rak piersi) oraz chorobach autoimmunologicznych. „Pierwsze doświadczenia kliniczne wskazują na niezwykłą skuteczność tej formy terapii u chorych na tocznia rumieniowatego układowego, ale też na choroby mięśni zwane idiopatycznymi miopatiami zapalnymi czy u pacjentów z twardziną układową. choćby u chorych przeleczonych wcześniej wieloma liniami terapii, którym nie można już nic zaproponować, pojedyncza infuzja komórek CAR-T jest w stanie doprowadzić do wyleczenia, a co najmniej do znacznej poprawy” – podkreśla prof. Giebel. Jak dodał, badania kliniczne w tym zakresie są w toku.
W kontekście rosnącego zapotrzebowania na terapię CAR-T badacze pracują nad rozwiązaniami ograniczającymi zależność od komórek pobieranych od samego pacjenta. „Rozwiązaniem mogłyby być allogeniczne komórki CAR-T pobrane od zdrowych ochotników. Wykorzystanie komórek CAR-T pochodzących od dawców może uprościć i przyspieszyć leczenie, zapewniając gotowe do użycia produkty, choć wymagają one dodatkowych modyfikacji genetycznych, aby zapobiec odrzuceniu przeszczepu przez układ odpornościowy i uszkodzeniu zdrowych tkanek” – wskazuje prof. Giebel.
Po podaniu eksperymentalnej terapii pacjentkę przez dwa tygodnie obserwowano w gliwickim ośrodku. Następnie wypisano ją w dobrym stanie. Dalsze kontrole odbywa w Oddziale Reumatologii i Rehabilitacji Szpitala Specjalistycznego nr 1 w Bytomiu, który kwalifikuje pacjentów z twardziną do udziału w badaniu. „Kryteria włączenia i wyłączenia do tej terapii są bardzo rygorystyczne. Może ona zostać zastosowana u pacjenta ze źle rokującą i gwałtownie postępującą chorobą, nieodpowiadającą na standardowe metody leczenia” – mówi kierownik oddziału w Bytomiu dr Aleksandra Zoń-Giebel. Bytomski ośrodek zakwalifikował już kolejną pacjentkę, która ma otrzymać infuzję jeszcze w tym miesiącu. Badanie ma na celu określenie optymalnego dawkowania oraz ocenę bezpieczeństwa i tolerancji nowego typu gotowych, allogenicznych komórek CAR-T u osób z twardziną układową. (PAP)
