W Polsce na choroby rzadkie choruje choćby 2-3 mln pacjentów. Dla niektórych z nich jest już zarejestrowane leczenie. Na ogół są to drogie terapie. - Wybieramy do finansowania najskuteczniejsze leki. Naszą odpowiedzialnością jest tak policzyć koszty, by było nas stać na sfinansowanie terapii do końca życia pacjenta lub progresji - przypomina Mateusz Oczkowski z resortu zdrowia.