Miastenia jest chorobą autoimmunologiczną złącza nerwowo-mięśniowego. Terapia zwykle obejmuje objawowe doustne inhibitory cholinoesterazy, immunosupresję i immunomodulację. Oprócz kortykosteroidów najczęściej stosowanymi lekami immunosupresyjnymi są azatiopryna i mykofenolan mofetylu, których skuteczność porównano w bezpośrednim badaniu i opublikowano w „The Lancet Neurology”.
Zespół naukowców z Kanady i Stanów Zjednoczonych przeprowadził prospektywne badanie w 19 ośrodkach akademickich, do którego włączono 78 dorosłych pacjentów z miastenią, którzy nigdy nie byli leczeni lekami immunosupresyjnymi. Lekarze prowadzący decydowali o wyborze leku, dawce, odstępach czasu między kontrolami i monitorowaniu leku, a podczas każdej wizyty rejestrowano wyniki leczenia i działania niepożądane. Porównano wyniki leczenia u pacjentów otrzymujących odpowiednią dawkę i czas trwania terapii azatiopryną (co najmniej 2 mg na kg masy ciała na dobę przez co najmniej 12 miesięcy) lub mykofenolanu mofetylu (co najmniej 2 g na dobę przez co najmniej 8 miesięcy). Oceniano także zgłaszany przez pacjenta wynik w skali MGQOL-15r i kliniczne nasilenie choroby.
Wyniki badania pokazały, iż średnia zmiana w skali MG-QOL15r wyniosła spadek o 10,4 punktu w przypadku mykofenolanu mofetylu i 6,8 w przypadku azatiopryny, jednak różnica okazała się nieistotna statystycznie. Istotną klinicznie poprawę osiągnęło odpowiednio 81 i 57 proc. pacjentów w podanych grupach; różnica otarła się o istotność statystyczną, ale jej nie osiągnęła. Znaczny spadek nasilenia choroby uzyskano u 47,7 proc. chorych leczonych mykofenolanem mofetylu i 28,1 proc. otrzymujących azatioprynę. Działania niepożądane wystąpiły u 32 proc. chorych z grupy azatiopryny i 19 proc. z grupy mykofenolanu, a najczęstszymi okazały się hepatotoksyczność w przypadku azatiopryny i zaburzenia żołądkowo-jelitowe w grupie mykofenolanu mofetylu.
Poprawę jakości życia odczuła ponad połowa chorych w obu grupach; nie zaobserwowano istotnej różnicy w wynikach klinicznych pomiędzy obydwoma lekami. Na niekorzyść azatiopryny z pewnością przemawia wyższy odsetek skutków ubocznych.
