– jeżeli porównalibyśmy naturalny przebieg rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) z tym, co obserwujemy po wprowadzeniu terapii, to przed erą leczenia mali pacjenci – szczególnie z typem choroby 0, 1, 2 – poruszali się po równi pochyłej. Nie osiągali kamieni milowych rozwoju, uzyskane drobne umiejętności się cofały. Na koniec niezbędne było wspomaganie oddechu, a oczekiwana długość życia była bardzo krótka – stwierdził prof. Marcin Czech.
Rozmowa z ekspertem, prof. dr. hab. Marcinem Czechem, byłym wiceministrem zdrowia, prezesem Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego i kierownikiem Zakładu Farmakoekonomiki Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie – przeprowadzona podczas XXXIII Forum Ekonomicznego w Karpaczu – do obejrzenia poniżej.
