Dane kliniczne nie są już oceniane wyłącznie pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności, ale również pod kątem ich wartości dla systemu ochrony zdrowia. To przesuwa punkt ciężkości z kwestii „czy działa” na „czy ma wartość kliniczną i systemową”. Zmienia się też model dowodu klinicznego. Nie chodzi o jedną wytyczną czy jedną zmianę legislacyjną, ale o wyraźną konwergencję podejścia regulatorów w USA i Europie.
Model, w którym badanie kliniczne było centralnym i w zasadzie zamkniętym etapem generowania dowodu, przestaje być aktualny. Zastępuje go podejście, które coraz częściej określane jako lifecycle evidence – dowód kliniczny budowany i weryfikowany w sposób ciągły, od pierwszego pacjenta w badaniu po dane z realnej praktyki klinicznej.
W Stanach Zjednoczonych ten kierunek został bardzo jasno zakomunikowany na początku 2026 roku. FDA opublikowała komunikat dotyczący projektu wytycznej „Use of Bayesian Methodology in Clinical Trials of Drugs and Biological Products”, wskazując potrzebę modernizacji metod statystycznych i większej elastyczności w projektowaniu badań. Nie jest to wyłącznie zmiana techniczna. W praktyce oznacza ona odejście od sztywnego modelu jednego, dużego badania jako głównego źródła dowodu na rzecz podejścia, w którym dane są integrowane, reinterpretowane i wykorzystywane w sposób bardziej dynamiczny.
Ten sam kierunek widać w końcowym guidance FDA z 18 grudnia 2025 dotyczącym wykorzystania real-world evidence dla wyrobów medycznych. Dokument ten formalizuje coś, co jeszcze kilka lat temu było traktowane jako podejście eksperymentalne – możliwość wykorzystania danych z realnej praktyki klinicznej do wsparcia decyzji regulacyjnych. Jednocześnie FDA bardzo wyraźnie podkreśla, iż nie chodzi o „łatwiejsze dane”, ale o dane odpowiedniej jakości, zaprojektowane i zarządzane w sposób umożliwiający ich wiarygodną interpretację.
Dopełnieniem tego obrazu jest grudniowe guidance dotyczące zwiększania reprezentatywności badań klinicznych. W praktyce oznacza ono odejście od podejścia, w którym populacja badana jest maksymalnie „czyszczona” dla potrzeb statystycznych, na rzecz populacji bliższej realnym warunkom stosowania produktu. To z kolei ma bezpośredni wpływ na wartość danych nie tylko na etapie rejestracji, ale także później – w kontekście decyzji klinicznych i refundacyjnych.
Po stronie europejskiej zmiana ma bardziej systemowy charakter, ale prowadzi w tym samym kierunku. Propozycja rewizji MDR i IVDR opublikowana 16 grudnia 2025 jest formalnie odpowiedzią na problemy implementacyjne tych regulacji, ale jej znaczenie jest szersze. Uproszczenie wymagań przedrynkowych idzie w parze ze wzmocnieniem podejścia lifecycle – czyli większym naciskiem na dane zbierane po wprowadzeniu wyrobu na rynek.
Bardzo wyraźnie widać to w opublikowanym kilka dni później dokumencie MDCG 2025-10 dotyczącym post-market surveillance. W praktyce PMS przestaje być obowiązkiem „compliance’owym”, a staje się integralną częścią systemu dowodowego. To oznacza, iż jakość danych zbieranych po wprowadzeniu produktu na rynek zaczyna mieć bezpośredni wpływ na jego dalsze funkcjonowanie regulacyjne i rynkowe.
Dodatkową warstwę tej zmiany wprowadza wdrożenie regulacji HTA, które od stycznia 2025 zaczęły być stosowane w całej Unii Europejskiej. EMA jasno komunikuje gotowość do wspierania tego procesu. W praktyce oznacza to, iż dane kliniczne nie są już oceniane wyłącznie pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności, ale również pod kątem ich wartości dla systemu ochrony zdrowia. To przesuwa punkt ciężkości z kwestii „czy działa” na „czy ma wartość kliniczną i systemową”.
Na tym tle szczególnie interesujący jest rozwój programu COMBINE, który ma na celu integrację ścieżek regulacyjnych dla leków, wyrobów i diagnostyki. Z operacyjnego punktu widzenia to bardzo istotny sygnał – regulator zaczyna dostosowywać się do rzeczywistości, w której technologie medyczne coraz rzadziej mieszczą się w jednej kategorii.
Zestawiając te wszystkie elementy razem, widać wyraźnie, iż zmiana nie polega na „złagodzeniu” wymagań regulacyjnych. Wręcz przeciwnie – wymagania dotyczące dowodu klinicznego rosną. Zmienia się natomiast ich rozkład w czasie i sposób, w jaki ten dowód jest budowany.
Z perspektywy CRO (Contract Research Organization) oznacza to konieczność fundamentalnej zmiany podejścia do projektowania badań. Coraz rzadziej wystarczające jest zaprojektowanie badania tak, aby spełniało wymagania konkretnej ścieżki rejestracyjnej. Coraz częściej konieczne jest zaprojektowanie całego programu generowania danych – od badania pivotal, przez strategię wykorzystania real-world data, po plan post-market surveillance i przygotowanie danych pod HTA.
W praktyce oznacza to również wcześniejsze i głębsze zaangażowanie funkcji regulacyjnych i operacyjnych. Decyzje dotyczące populacji badanej, punktów końcowych czy struktury danych przestają być wyłącznie kwestią design badania. Stają się elementem strategii, która będzie miała konsekwencje na każdym kolejnym etapie – od rejestracji, przez dostęp do rynku, po dalsze wykorzystanie produktu w praktyce klinicznej.
Z mojego doświadczenia wynika, iż największym ryzykiem nie jest dziś brak zgodności z pojedynczym wymaganiem regulatora, ale brak spójności całego programu. Projekty, które są planowane w sposób fragmentaryczny – osobno badanie, osobno PMS, osobno HTA – coraz częściej napotykają problemy, które nie wynikają z jakości pojedynczego elementu, ale z braku integracji między nimi.
Dlatego rola CRO również musi się zmienić. Nie wystarczy już sprawne prowadzenie badania. Kluczowa staje się zdolność do współtworzenia strategii evidence razem ze sponsorem – łączenia aspektów regulacyjnych, operacyjnych, danych i wymagań rynkowych w jeden spójny model.
W tym sensie zmiana, którą obserwujemy, jest mniej zmianą regulacyjną, a bardziej zmianą paradygmatu. Przechodzimy od modelu, w którym dowód kliniczny był „produktem badania”, do modelu, w którym jest on procesem – ciągłym, wieloźródłowym i coraz bardziej zintegrowanym z rzeczywistą praktyką kliniczną.
(autorka: Yana Arlouskaya – Head of Operations & Regulatory, Axcellant)
