Firma Biogen uzyskała zgodę od Komisji Europejskiej na dopuszczenie do obrotu leku tofersenc - pierwszego rozwiązania terapeutycznego w leczeniu rzadkiej, genetycznej postaci stwardnienia zanikowego bocznego (ALS).
- Stwardnienie zanikowe boczne z mutacją w genie SOD1 to wyniszczająca, śmiertelna i niezwykle rzadka genetyczna postać ALS, na którą szacuje się, iż w Europie choruje mniej niż 1000 osób
- Tofersen to trzeci lek firmy Biogen mający zastosowanie w obszarze leczenia chorób rzadkich, który został zatwierdzony w UE
- Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w wyjątkowych okolicznościach i nadała status leku sierocego dla tofersenu
