Łatwiejszy dostęp do leczenia biologicznego. Zmiany w programach lekowych i skale aktywności choroby

Zdjęcie: Łatwiejszy dostęp do leczenia biologicznego

Nowy lek w tabletkach i łatwiejszy dostęp do innowacyjnych terapii. Ministerstwo Zdrowia przychyliło się do postulatów klinicystów i Towarzystwa „J-elita” i od pierwszego kwietnia 2024 r. wprowadziło korzystne zmiany w programach lekowych oraz nowy preparat dla pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna (B.32) i wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego (B.55).

W obu programach wprowadzono możliwość leczenia nową substancją, o bardzo obiecujących wynikach badań dotyczących skuteczności leczenia i wysokim profilu bezpieczeństwa – upadacytynibem. Specyfik, który jest podawany doustnie raz dziennie, jest pierwszym lekiem drobnocząsteczkowym, refundowanym w chorobie Leśniowskiego-Crohna (ch.L-C). Upadacytynib to preparat immunosupresyjny, zaliczany do grupy „małych cząsteczek”. Jego działanie opiera się na selektywnym hamowaniu kinaz janusowych (inhibitor JAK). Ta forma terapii może być stosowana już w pierwszej linii leczenia w ramach programów lekowych, bez konieczności wykazania wcześniej nieskuteczności innych leków. Inną korzystną zmianą jest przeniesienie z drugiej do pierwszej linii leczenia w programie B.32 ustekinumabu. Podsumowując, w ramach programów lekowych można leczyć w tej chwili ch.L-C. pięcioma, a wrzodziejące zapalenie jelita grubego aż siedmioma substancjami. podawanymi zarówno dożylnie, podskórnie jak i doustnie.

Niestety, z uwagi na charakterystyki produktów leczniczych (ChPL), liczba dostępnych leków w ramach programów dla dzieci nie została zwiększona. Na korzyść zmieniły się za to warunki kwalifikacji do poszczególnych programów, zarówno u dorosłych, jak i u pacjentów pediatrycznych. Kryterium oceniające aktywność ch.L-C. zostało znacznie obniżone: dla dorosłych, z wymaganych wcześniej 300 punktów CDAI, do powyżej 220 punktów. U chorych w wieku od 6. do 18. roku życia w przypadku terapii infliksymabem lub adalimumabem liczba wymaganych punktów w skali PCDAI została zredukowana z 51 do 30 punktów. Oznacza to, iż wymienione leki mogą otrzymać pacjenci nie tylko z ciężką postacią choroby, ale także z umiarkowanie ciężką.

W przypadku leczenia wrzodziejącego zapalenia jelita grubego u dorosłych obniżono próg kwalifikacji do programu z wymaganych dotąd powyżej 6 do co najmniej 6 punktów w skali MAYO. U pacjentów od 6. do 18. roku życia, w przypadku infliksymabu, złagodzenie kryteriów dostępności jest bardziej spektakularne. Do tej pory lek mogły otrzymać dzieci, którym przypisano co najmniej 65 punktów w skali PUCAI (ang. Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index). Teraz punktacja została obniżona ponad dwukrotnie – do co najmniej 30 punktów.

Pojawiło się również więcej możliwości leczenia ch.L-C z przetokami okołoodbytniczymi. Oprócz leków anty-TNF alfa, w przypadku ich niepowodzenia, można stosować inne leki biologiczne. Istnieje także możliwość leczenia pacjentów ze wznową ch.L-C po odcinkowej resekcji jelita, niezależnie od klinicznej aktywności choroby. Do tej pory nie mogli oni otrzymać innowacyjnego leczenia, dopóki ich choroba nie przybrała ciężkiej postaci i nie osiągnęli 300 punktów w skali CDAI, co było niezgodne z międzynarodowymi standardami.

Zmieniono również zapisy o chorobach dyskwalifikujących do udziału w programach, które zastąpiono wymaganiami określonej na podstawie wyników badań laboratoryjnych, wydolności narządowej, umożliwiającej w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii.

Ważną dla chorego jest informacja o możliwości zakończenia leczenia w programie w przypadku braku współpracy lub nieprzestrzegania zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony pacjenta lub jego opiekuna prawnego.

Zmiany w programach są również korzystne dla ośrodków leczących. Treść programów uległa znaczącemu ujednoliceniu, ułatwiając tym samym ich interpretację i pozwalając na zredukowanie wątpliwości związanych z obsługą administracyjną. Podsumowując, treści programów lekowych B.32 i B.55 uległy dużej zmianie zwiększając dostępność i zakres opisywanych terapii dla pacjentów. Mamy nadzieje, iż przyczyni się to do stosowania nowoczesnych leków u większej liczby chorych.

Dr n. med. Ariel Liebert – p.o. kierownika Zakładu Wielospecjalistycznej Opieki w Gastroenterologii, Katedra Gastroenterologii i Zaburzeń Odżywiania, Collegium Medicum w Bydgoszczy, Uniwersytet Mikołaja Kopernika w Toruniu; Klinika Gastroenterologii, Szpital Uniwersytecki nr 2 w Bydgoszczy im. dr. Jana Biziela, członek Zarządu Głównego Towarzystwa „J-elita”