Nowe leki dla chorych na chorobę Alzheimera, określane przez ekspertów jako częściowo przyczynowe, są już zarejestrowane w Unii Europejskiej. Można się spodziewać, iż niebawem będą dostępne na zasadach refundacji również w Polsce. Nowe możliwości terapeutyczne wymagają zasadniczej przebudowy procesu diagnostycznego, rozwoju wyspecjalizowanych kompetencji klinicznych oraz zwiększenia dostępności zaawansowanych badań diagnostycznych. Bez odpowiednich zmian organizacyjnych potencjalne korzyści z nowych leków będą ograniczone.
Co trzeba wprowadzić w naszym systemie zdrowia, co zmienić, żeby została w pełni wykorzystana szansa, jaką dają nowe terapie? Odpowiedzi na te pytania daje raport „Choroba Alzheimera – stan opieki i kierunki rozwoju” opracowany przez Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Akademii Łazarskiego. Publikację przygotowało grono ekspertów w dziedzinie neurologii, psychiatrii, psychologii klinicznej, zdrowia publicznego oraz ekonomiki zdrowia. Raport stanowi kompleksową analizę organizacji, monitorowania i efektywności systemu opieki nad pacjentami z chorobami otępiennymi w Polsce. Uwzględnia perspektywę dynamicznego rozwoju diagnostyki biomarkerowej, nadchodzących terapii modyfikujących przebieg choroby (DMT) oraz wyzwań związanych z wdrożeniem Krajowego Programu Działań wobec Chorób Otępiennych na lata 2025-2030.
„Postęp medycyny otwiera nowy etap w podejściu do choroby Alzheimera. Nowe możliwości diagnostyczne oraz pojawienie się terapii przyczynowych stwarzają szansę na wcześniejsze rozpoznawanie choroby i skuteczniejsze wspieranie chorych na jej wczesnym etapie. Ważne jest, aby wiedza o tych możliwościach przekładała się na praktykę kliniczną, a pacjenci mieli coraz lepszy dostęp do nowoczesnej diagnostyki, leczenia i odpowiedniej opieki. Raport wskazuje kierunki rozwoju w tym obszarze i pokazuje, jak wykorzystać nowe możliwości terapeutyczne z korzyścią dla chorych i ich bliskich” – powiedziała dr hab. Małgorzata Gałązka-Sobotka, rektor Akademii Łazarskiego, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Akademii Łazarskiego, podczas spotkania poświęconego prezentacji raportu.
Polska jest krajem późnej diagnostyki
Choroba Alzheimera przez długi czas pozostawała tą, w której możliwości medycyny ograniczały się przede wszystkim do rozpoznawania, monitorowania jej przebiegu i łagodzenia objawów. Terapie przyczynowe otwierają nowy etap w podejściu do tej choroby. Spowalniają jej postęp, pozwalając zachować samodzielność u odpowiednio zakwalifikowanych chorych.
„Nowe leki oddziałują na jeden z mechanizmów patogenetycznych. Ten mechanizm jest związany z odkładaniem się beta-amyloidu. Zaczyna się na wiele lat przed wystąpieniem pierwszych oznak choroby. Teraz mamy dwa leki, które zostały zarejestrowane przez Europejską Agencję Leków w ubiegłym roku. To jest lekanemab i donanemab. Rozpuszczają one złogi beta-amyloidu, a lekanemab również hamuje odkładanie się kolejnych. Efektem jest spowolnienie tempa progresji choroby, czyli przejścia z etapu łagodnych zaburzeń poznawczych do łagodnego otępienia, kiedy chory pozostaje osobą samodzielną. Tak samo zwalnia proces przejścia z łagodnego otępienia do otępienia umiarkowanego, czyli wydłuża się czas samodzielności” – wyjaśniła prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz, przewodnicząca Krajowej Rady ds. Neurologii, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
W przypadku stosowania nowych leków najważniejsze staje się wczesne rozpoznanie choroby, zwiększenie dostępności nowoczesnej diagnostyki, w tym badań biomarkerowych oraz zapewnienie specjalistycznej kwalifikacji i monitorowania leczenia. Na razie Polska pozostaje krajem późnej diagnostyki. Wielu chorych trafia do specjalistycznej opieki dopiero na umiarkowanym lub zaawansowanym etapie choroby otępiennej, kiedy zaburzenia poznawcze istotnie ograniczają codzienne funkcjonowanie.
Dzieje się tak z powodu niewystarczającej świadomość pierwszych objawów, trudności w odróżnianiu ich od naturalnych procesów starzenia, zbyt małej czujność diagnostycznej oraz ograniczonego dostępu do diagnostyki neuropsychologicznej i dzięki biomarkerów. Do tego brakuje jednolitej, powszechnie dostępnej ścieżki postępowania, która przeprowadziłaby chorego od pierwszych objawów do rozpoznania choroby i dalszego postępowania.
„Aby prawidłowo leczyli pacjentów, musimy stworzyć system, w którym bardzo precyzyjnie będziemy rozpoznawać różne zaburzenia otępienne, bo choroba Alzheimera jest najczęstszą przyczyną trwałego, postępującego otępienia, natomiast nie jedyną. Gdybym na tym etapie miał wskazać jedną najważniejszą rzecz do zrobienia na teraz, to jest to krótka ścieżka pacjenta – od momentu, kiedy on pojawia się w systemie, zgłasza z objawami albo otoczenie dostrzegło te objawy, do momentu, w którym otrzymuje prawidłową diagnozę” – podkreślił prof. Bartosz Karaszewski, konsultant krajowy w dziedzinie neurologii. Konsultant krajowy wyraził nadzieję, iż powstanie program lekowy dla osób z chorobą Alzheimera, który będzie uwzględniał referencyjność ośrodków. „Najważniejsze jest, żeby pacjenci jak najszybciej do tych ośrodków trafiali. choćby o ile nie będą kwalifikowali się do leczenia przyczynowego, to i tak wczesna identyfikacja, wczesne określenie, z czego wynika zespół otępienny jest niesłychanie istotne. Bo mamy też różne inne narzędzia, nie tak skuteczne, ale również przydatne. Wczesna identyfikacja, etiologizacja, wczesne nazwanie z czego wynika zespół otępienny, są niesłychanie istotne”.
Prof. Sienkiewicz-Jarosz uważa, iż potrzebna jest sieć ośrodków dedykowanych chorobie Alzheimera o różnym poziomie referencyjności, współpracujących ze sobą. Żeby osiągnąć sukces, to musi być właśnie sieć, która z sobą współpracuje. Chodzi o to, żeby pacjent nie utyka na żadnym szczeblu. „Jeżeli on będzie skonsultowany w ośrodku wysokiej referencyjności, to później powinien trafić pod opieką ośrodka, który aż tak bardzo specjalistyczny nie jest. Stabilnymi chorymi mogą się zajmować lekarze podstawowej opieki zdrowotnej. Wydaje się, iż odpowiednie finasowanie przyjętego pod koniec 2025 r. Krajowego Programu Działań wobec Chorób Otępiennych umożliwi przygotowanie systemu ochrony zdrowia na rosnącą skalę problemu zaburzeń otępiennych jak również koordynację działań na rzecz zapewnienia adekwatnej opieki chorym i wsparcia dla ich opiekunów.
Rozwój diagnostyki ma szczególne znaczenie w kontekście nowych terapii przyczynowych. Badania biomarkerowe oraz MRI umożliwiają coraz precyzyjniejszą ocenę biologicznego podłoża choroby i wspierają kwalifikację pacjentów do leczenia. Aktualnie w praktyce klinicznej wykorzystywane są biomarkery z płynu mózgowo-rdzeniowego. Badania te są jednak przez cały czas wykonywane zbyt rzadko i tylko w wybranych sytuacjach klinicznych. „Powinniśmy budować system oparty na nowym paradygmacie, w którym wczesna diagnostyka, szybka ścieżka diagnostyczna buduje podstawę do tego, aby zarządzić chorobą w sposób bardziej skuteczny i bardziej efektywny. Czyli wczesna diagnostyka staje się fundamentem” – powiedziała dr hab. Małgorzata Gałązka-Sobotka.
Prof. Sienkiewicz-Jarosz zauważyła, iż lekarze POZ nie mają na razie możliwości badania biomarkerów. „Biomarkery z krwi nie są refundowane. Lekarz podstawowej opieki zdrowotnej nie może skierować pacjenta na refundowane badania tomografii komputerowej. na palcach jednej ręki można policzyć poradnie, w których od razu można skorzystać z porady neuropsychologicznej”. Prof. Agnieszka Gorzkowska, przewodnicząca Sekcji Alzheimerowskiej Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, zwróciła uwagę na wczesny etap choroby z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi. „Wtedy to pojawiają się problemy z uwagą, pamięcią, decyzyjnością, rozwiązywaniem problemów, natomiast nie wpływają one jeszcze istotnie negatywnie na codzienne funkcjonowanie. Neuropsycholog jest w stanie te subtelne zmiany wychwycić, zsubiektywizować. Neuropsycholog powinien też wkraczać, kiedy pacjent z wysokim poziomem wykształcenia rozwija takie objawy, bo w przesiewowej ocenie on jeszcze będzie funkcjonował dobrze. Chorzy z wyjściowo niskim poziomem funkcjonowania też będą potrzebowali oceny neuropsychologicznej”.
Koszty choroby wykraczają poza budżet ochrony zdrowia
Choroba Alzheimera generuje koszty związane nie tylko z rozpoznaniem i leczeniem, ale również opieką długoterminową, świadczeniami społecznymi, utratą aktywności zawodowej oraz obciążeniami ponoszonymi przez rodziny. „Dane NFZ pokazują, iż w latach 2019-2025 wartość świadczeń udzielonych osobom z chorobą Alzheimera i chorobami pokrewnymi wzrosła o ponad 100 proc., do niemal 440 mln zł rocznie. To wyraźny sygnał, iż wraz ze starzeniem się społeczeństwa potrzebujemy nie tylko większych nakładów, ale przede wszystkim lepiej zorganizowanej opieki, wcześniejszej diagnostyki i dostępu do terapii przyczynowych. Inwestycje w te obszary należy postrzegać zarówno jako szansę na poprawę sytuacji pacjentów jak i element odpowiedzialnego planowania długofalowych kosztów społecznych i ekonomicznych choroby” – stwierdziła dr n. o zdr. Katarzyna Sejbuk-Rozbicka z Akademii Łazarskiego.
Istotną część obciążeń stanowią koszty opieki nieformalnej, świadczonej przez członków rodzin. W Polsce zdecydowana większość osób z chorobą Alzheimera pozostaje pod opieką bliskich, którzy przejmują odpowiedzialność za organizację codziennego życia, bezpieczeństwo chorego i podejmowanie decyzji. Często wiąże się to z ograniczeniem aktywności zawodowej opiekunów, koniecznością reorganizacji życia rodzinnego oraz dodatkowymi wydatkami. Skalę obciążeń pokazują dane przytoczone w raporcie. Globalne koszty opieki nad osobami z otępieniem wyniosły w 2019 r. 1,3 bln USD, z czego połowę stanowiły koszty opieki nieformalnej. W Europie koszty te szacowane są na 392 mld EUR, przy założeniu, iż chorobami otępiennymi dotkniętych jest ok. 14 mln osób. Dane te pokazują skalę obciążenia, jakie choroby otępienne stanowią nie tylko dla systemów ochrony zdrowia, ale też dla rodzin i opiekunów.
Raport wskazuje na rozproszenie obecnego modelu opieki. Brakuje wystarczającej koordynacji pomiędzy podstawową opieką zdrowotną a opieką specjalistyczną, integracji świadczeń zdrowotnych i społecznych oraz osoby lub zespołu odpowiedzialnego za prowadzenie chorego przez kolejne etapy diagnostyki i leczenia. Pacjenci i ich bliscy często mają trudności w samodzielnym odnalezieniu się w systemie. Brak jasnej informacji o kolejnych krokach po pojawieniu się pierwszych objawów, trudnościach diagnostycznych i formach pomocy może opóźniać uzyskanie adekwatnego wsparcia. Jak podkreśla dr n. o zdr. Edyta Ekwińska, prezes Alzheimer Polska, istotne jest, aby pacjent i jego rodzina nie pozostawali sami z diagnozą, ale mieli dostęp do rzetelnych informacji oraz pomocy dostosowanej do zmieniających się potrzeb. Potrzebne jest więc zorganizowanie ścieżki opieki obejmującej wczesne wykrywanie zaburzeń poznawczych, diagnostykę specjalistyczną, kwalifikację do leczenia, monitorowanie pacjentów i rehabilitację. Równie ważne jest zapewnienie rodzinom dostępu do edukacji, poradnictwa, wsparcia psychologicznego i opieki wytchnieniowej.
Priorytety wskazane w raporcie
- Wdrożenie modelu koordynowanej opieki nad osobami z chorobami otępiennymi. Stworzenie spójnej ścieżki pacjenta obejmującej diagnostykę, leczenie, rehabilitację, wsparcie społeczne oraz opiekę długoterminową.
- Utworzenie Regionalnej Sieci Leczenia Chorób Otępiennych. System powinien opierać się na współpracy podstawowej opieki zdrowotnej, poradni chorób otępiennych, regionalnych centrów diagnostycznych, wyspecjalizowanych ośrodków referencyjnych.
- Rozszerzenie dostępu do nowoczesnej diagnostyki. Niezbędny jest rozwój diagnostyki neuropsychologicznej i molekularnej związanej z oznaczaniem biomarkerów oraz postawienie rozpoznania u pacjentów na wczesnych etapach choroby.
- Refundacja nowych terapii i dostosowanie systemu do ich wdrażania. Wymaga to rozwoju infrastruktury diagnostycznej, kompetencji klinicznych oraz mechanizmów kwalifikacji i monitorowania leczenia.
- Wzmocnienie wsparcia dla opiekunów rodzinnych. Rozwój usług środowiskowych, opieki wytchnieniowej oraz programów edukacyjnych powinien stać się integralnym elementem polityki w zakresie chorób otępiennych.
- Wdrożenie systemu monitorowania jakości opieki. Rozwój mierników jakości oraz systemów gromadzenia danych jest warunkiem skutecznego zarządzania opieką nad osobami z demencją.
