Od 1 października 2024 w programie lekowym B.102.FM, dotyczącym leczenia SMA, zaszły istotne zmiany dotyczące wskazań refundacyjnych dla terapii doustnej risdiplamem. w tej chwili lek ten może być podawany bez ograniczeń wiekowych (czyli zaraz po urodzeniu), możliwa jest także zmiana leczenia z terapii nusinersenem na terapię risdiplamem, pod warunkiem spełnienia pewnych kryteriów. Szczegółowe informacje o tym, jakie są to kryteria znajdują się w stanowisku Zespołu Koordynacyjnego ds. leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, opublikowanym pod koniec listopada 2024.
Przypominamy, iż do zmiany leczenia na risdiplam kwalifikują się pacjenci uprzednio leczeni nusinersenem w ramach programu lekowego, u których:
- stwierdzono przeciwwskazania do terapii nusinersenem w trakcie leczenia nusinersenem,
- stan neurologiczny w czasie terapii nusinersenem uległ pogorszeniu według kryteriów wyłączenia z terapii nusinersenem,
- występują wielokrotne (dwa lub więcej) objawy niepożądane nakłucia lędźwiowego wymagające interwencji medycznej.
Zgodnie ze stanowiskiem Zespołu Koordynacyjnego, objawy niepożądane nakłucia lędźwiowego wymagające interwencji medycznej oznaczają w praktyce:
- zdarzenia wymagające hospitalizacji lub przedłużające hospitalizacje,
- wyciek płynu mózgowo-rdzeniowego lub konieczność zaopatrzenia chirurgicznego miejsca nakłucia,
- nasilony zespół popunkcyjny wymagający przedłużenia hospitalizacji,
- uszkodzenie lub podrażnienie więzadeł kręgosłupa, korzeni nerwowych, wymagające podawania leków przeciwbólowych i przeciwzapalnych, dodatkowa poza lekami podawanymi w ramach znieczulenia do nakłucia lędźwiowego,
- objawy zapalenia/podrażnienia opon mózgowo-rdzeniowych,
- objawowe krwawienie do płynu mózgowo-rdzeniowego,
- stany pobudzenia wymagające podania leków uspokajających,
- konieczność podawania nusinersenu w znieczuleniu ogólnym,
- konieczność podawania pod kontrolą tomografii komputerowej
- reakcje alergiczne wymagające leczenia.
https://www.fsma.pl/2024/12/stanowisko-zespolu-koordynacyjnego-w-sprawie-kryteriow-zmiany-terapii-z-nusinersenu-na-rysdyplam/stanowisko-zk-ds-sma-w-sprawie-zmiany-terapii-z-nusinersenu-na-rysdyplam/
