Rozwijane przez polską firmę BS Biotechna rozwiązanie ma także umożliwić celowane dostarczanie do organizmu terapii przeciwnowotworowej. Ten projekt uzyskał niedawno dofinansowanie Agencji Badań Medycznych.
Jak podkreślają naukowcy, opracowywane rozwiązanie jest innowacyjne, bo można je zastosować do różnych rodzajów raka. Technologia RNA (siRNA – small interfering RNA) jest uznawana za jedną z potencjalnie najbardziej użytecznych w leczeniu nowotworów i prewencji nawrotów choroby.
– Rozwijamy autorską platformę dostarczania terapeutycznych cząsteczek RNA do komórek nowotworowych, tak aby wyciszać geny odpowiedzialne za proces nowotworzenia. Ta platforma jest na tyle unikalna, iż pozwala na zachowanie adekwatności terapeutycznych kruchego i nietrwałego związku, jakim jest RNA w temperaturze ludzkiego organizmu, przez dosyć długi czas. Dzięki tej platformie jesteśmy w stanie dostarczać siRNA i wyciszać geny, które napędzają proces nowotworowy, a jednocześnie staramy się identyfikować takie cele molekularne, które nie są charakterystyczne dla określonego typu nowotworu, dla określonej histologii, ale są istotne z punktu nowotworzenia w ogóle. Można więc je zastosować do dowolnego typu nowotworu, o ile wykazuje on jakąś podatność molekularną – informuje dr hab. n. farm. Artur Wnorowski, profesor Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, dyrektor do spraw naukowych technologii RNA w BS Biotechna.
Naukowcy wybrali wiele celów molekularnych, których nie udało się osiągnąć przy użyciu klasycznych, niskocząsteczkowych inhibitorów. To takie białka, które nie mają dobrze zdefiniowanej struktury lub mają adekwatności budulcowe, a jednocześnie są zaangażowane w proces nowotworzenia. Nie mają one centrum aktywnego, nie są receptorami, trudno do nich przyczepić jakąkolwiek cząsteczkę lub inhibitor, a jednocześnie wciąż można w nie celować przy użyciu kwasów nukleinowych.
– To jeden z unikalnych aspektów, który mamy w portfolio. Drugi to właśnie system drug delivery, system dostarczania owych kwasów nukleinowych do komórek, który jest systemem modułowym. Jesteśmy w stanie nasze nanocząsteczki uzbrajać w leki niskocząsteczkowe jako dodatkowy element o działaniu synergistycznym, jesteśmy w stanie na powierzchni naszych nanocząsteczek montować molekuły naprowadzające, które będą się wiązać do cząsteczek występujących na powierzchni komórek nowotworowych i przez to umożliwią precyzyjne dostarczanie terapeutycznego ładunku do komórek nowotworowych – wyjaśnia prof. Wnorowski.
Tym, co wyróżnia technologię rozwijaną przez Polaków, jest jej uniwersalność.
– Nie staramy się celować w określoną histologię nowotworu, czy w raka piersi lub płuc. Nie tak patrzymy na chorobę nowotworową. Staramy się identyfikować zmiany genetyczne, jakieś podatności molekularne, które występują w różnych typach nowotworów i odpowiadają za nowotworzenie jako takie, niezależnie od tego, w jakim narządzie dana zmiana molekularna się pojawi. Naszym celem jest identyfikacja cech, podatności molekularnych w dowolnym nowotworze i uderzenie właśnie w taką podatność, która powinna być skuteczna, niezależnie od tkanki, w której nowotwór powstał – podkreśla prof. Wnorowski.
Z raportu Vantage Market Research wynika, iż światowy rynek szczepionek i leków przeciwnowotworowych opartych na mRNA, który w 2022 roku był wart niespełna 55 mld dol., zwiększy do końca dekady obroty do ponad 193 mld dolarów. Innowacja opracowywana przez polskich naukowców ma zatem bardzo duży potencjał wdrożeniowy. Aby to było możliwe, potrzebne jest jednak wsparcie dalszych badań.
Projekt BS Biotechna dotyczący rozwoju leków na bazie nanocząstek RNA do zastosowania w terapii przeciwnowotworowej wraz z budową platformy do ich celowanego dostarczania w sierpniu znalazł się na liście zwycięzców konkursu Agencji Badań Medycznych na rozwój medycyny celowanej lub personalizowanej na bazie produktów leczniczych opartych na kwasach nukleinowych i związkach drobnocząsteczkowych. Spółka otrzymała ponad 32 mln złotych.
– Z punktu widzenia pacjenta ważne jest działanie na poziomie państw, które mogą próbować tworzyć nowe rozwiązania, takie jak specjalne jednostki szpitalne, gdzie będzie się tworzyć terapie spersonalizowane, oparte chociażby na RNA czy kwasach nukleinowych jako takich – wskazuje prof. Wnorowski.
Jak dodaje, istotnym faktem z punktu widzenia komunikacji społecznej jest to, iż RNA ma bardzo wiele wcieleń i inkarnacji. mRNA można wykorzystać do produkcji białka, którego brakuje w organizmie; istnieją cząsteczki siRNA, które pozwalają na wyłączanie adekwatnie dowolnego białka chorobotwórczego.
– Do tego mamy wiele różnych innych typów RNA, co przekłada się na skomplikowaną naturę tych cząsteczek i stwarza wiele możliwości potencjalnego zastosowania w medycynie – mówi prof. Artur Wnorowski.
