Inebilizumab to przeciwciało monoklonalne redukujące liczbę limfocytów B CD19+, które odgrywają kluczową rolę w patogenezie miastenii. W nowym badaniu III fazy, opublikowanym w „The New England Journal of Medicine”, oceniono jego skuteczność i bezpieczeństwo w terapii tego schorzenia.
W podwójnie ślepym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniu III fazy wzięli udział pacjenci z miastenią, u których stwierdzono obecność przeciwciał przeciw receptorowi acetylocholiny lub kinazie tyrozynowej mięśni. Uczestników losowo przydzielono (1:1) do grupy otrzymującej dożylnie inebilizumab (300 mg w 1. i 15. dobie, a dodatkowo w 183. dobie u pacjentów z przeciwciałami przeciw receptorowi acetylocholiny) lub do grupy placebo przez 52 tygodnie (u pacjentów z przeciwciałami przeciw receptorowi acetylocholiny) lub 26 tygodni (u pacjentów z przeciwciałami przeciw kinazie tyrozynowej mięśni). Leczenie glikokortykosteroidami stopniowo redukowano, począwszy od 4. tygodnia, do docelowej dawki 5 mg na dobę do 24. tygodnia badania.
Głównym kryterium oceny skuteczności leczenia była zmiana wyniku w skali Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL).
W badaniu zrandomizowano 238 pacjentów (po 119 w każdej grupie). W 26. tygodniu u pacjentów otrzymujących inebilizumab zaobserwowano większą redukcję wyniku w skali MG-ADL niż u pacjentów otrzymujących placebo (średnia zmiana: -4,2 vs -2,2). Podobnie, w 26. tygodniu u pacjentów otrzymujących inebilizumab stwierdzono większą redukcję wyniku w skali Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) niż u pacjentów otrzymujących placebo (średnia zmiana -4,8 vs -2,3). Stosowanie inebilizumabu nie wiązało się z wyższą częstością występowania poważnych działań niepożądanych.
Czy inebilizumab ma szansę stać się nową, skuteczną opcją terapeutyczną w leczeniu miastenii? Wyniki tego badania sugerują, iż tak, ale konieczne są dalsze obserwacje i badania, aby w pełni ocenić jego długoterminowe bezpieczeństwo i wpływ na przebieg choroby.
