FDA zatwierdziła drugi inhibitor meniny w leczeniu zmutowanej białaczki szpikowej

termedia.pl 7 godzin temu

Zdjęcie: 123RF

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła ziftomenib (Komzifti, Kura Oncology) do leczenia dorosłych chorych na nawracającą lub oporną na leczenie (R/R) ostrą białaczkę szpikową (AML) z mutacją nukleofosminy 1 (NPM1), która występuje u 30 proc. nowo zdiagnozowanych przypadków AML.

Podawany raz dziennie doustny inhibitor meniny jest drugim takim na rynku amerykańskim w leczeniu R/R AML po zatwierdzeniu rewumenibu (Revuforj, Syndax) w listopadzie 2024 r. Revumenib jest jednak przeznaczony dla pacjentów z inną aberracją genetyczną – translokacją genu metylotransferazy lizyny 2A (KMT2A).

Menina to białko regulatorowe, które normalnie wspomaga różnicowanie się komórek krwi; aberracje genetyczne zaburzają jego normalną aktywność, powodując niekontrolowany wzrost niedojrzałych komórek. Inhibitory meniny blokują tę nieprawidłową aktywność, pomagając przywrócić prawidłowe różnicowanie i hamując proliferację białaczkową.

Trwają prace nad kilkoma innymi inhibitorami meniny stosowanymi w leczeniu AML, które wykazują aktywność w przypadku translokacji KMT2A i/lub choroby wywołanej mutacją NPM1. Chociaż nowo zdiagnozowani pacjenci z AML z mutacją NPM1-m mogą dobrze reagować na przeszczepy lub leczenie wenetoklaksem, nawroty są częste, a okres przeżycia wynosi zwykle zaledwie kilka miesięcy. Do tej pory nie było zatwierdzonych terapii specjalnie dla AML z mutacją R/R NPM1, poinformowała japońska firma Kura Oncology w komunikacie prasowym.

Ziftomenib został zatwierdzony w monoterapii na podstawie badania KOMET-001 z udziałem 92 dorosłych pacjentów z oporną na leczenie/oporną na leczenie AML z mutacją NPM1. Mediana wieku pacjentów wynosiła 69 lat, a mediana wcześniejszej terapii wynosiła dwie linie, w tym wenetoklaks u 59 proc. i przeszczepy u 24 proc. Ziftomenib podawano w dawce 600 mg raz na dobę. Status mutacji określano w lokalnych laboratoriach klinicznych.