FDA zatwierdza nowe leczenie hemofilii

mgr.farm 3 tygodni temu

Hemofilia A i hemofilia B to genetyczne zaburzenia krzepnięcia spowodowane dysfunkcją lub niedoborem czynnika krzepnięcia VIII lub IX. Poza problemami z krzepnięciem krwi po urazach, mogą również wystąpić samoistne krwawienia w mięśniach, stawach i narządach. Mogą one zagrażać życiu.

Czytaj również: Dostawa leków do domu pacjenta chorego na hemofilię

Epizody krwawienia zwykle leczony się doraźnie lub profilaktycznie, przy użyciu czynników omijających, takich jak aktywowane koncentraty kompleksu protrombiny (APCC) czy rekombinowany czynnik VIIa (rFVIIa), lub przy użyciu koncentratów czynników krzepnięcia. Nowy lek – Qfitlia – zmniejsza natomiast ilość antytrombiny. Dzięku temu prowadzi do wzrostu trombiny – enzymu krytycznego dla krzepnięcia krwi.

Qfitlia jest podawana podskórnie, zaczynając raz na dwa miesiące. Dawkę i częstotliwość wstrzyknięć dostosowuje się do każdego pacjenta dzięki zatwierdzonego przez FDA testu diagnostycznego. Lekarz mierzy poziom antytrombiny dzięki badania krwi przed rozpoczęciem leczenia oraz ponownie w miesiącach 1, 3, 5 i 6, dostosowując dawkę w razie potrzeby. Stała dawka Qfitlii nie jest zatwierdzona, ponieważ prowadziła do nadmiernego krzepnięcia u niektórych pacjentów.

Co wykazały badania?

Skuteczność i bezpieczeństwo Qfitlii oceniono w dwóch wieloośrodkowych, randomizowanych badaniach klinicznych. Wzięło w nich udział łącznie 177 dorosłych i dzieci płci męskiej z hemofilią A lub hemofilią B. Główny miernik skuteczności nowego leku to szacowany roczny wskaźnik krwawień. U uczestników z inhibitorami krzepnięcia zaobserwowano redukcję wskaźnika krwawień o 73% w porównaniu z tymi, którzy byli leczeni czynnikami omijającymi. U uczestników bez inhibitorów krzepnięcia zaobserwowano redukcję wskaźnika krwawień o 71% w porównaniu z tymi, którzy otrzymali leczenie z zastosowaniem koncentratów czynników krzepnięcia. Z głównych ryzyk związanych z leczeniem, ulotka Qfitlii zawiera ostrzeżenie dotyczące zdarzeń zakrzepowych i choroby pęcherzyka żółciowego. U niektórych pacjentów konieczne jest jego usunięcie. Qfitlia ma również ostrzeżenie dotyczące toksyczności wątroby i konieczności monitorowania badań krwi.

– Dzisiejsza aprobata Qfitlia jest znacząca dla pacjentów z hemofilią, ponieważ można ją podawać rzadziej niż inne dostępne opcje. Ta nowa opcja leczenia podkreśla nasze nieustające wysiłki na rzecz poprawy życia pacjentów z hemofilią – powiedziała dr Tanya Wroblewski, zastępca dyrektora Division of Non-Malignant Hematology w Center for Drug Evaluation and Research FDA.

Czytaj również: Leki z osocza ratują życie. Co robić, aby ich nie brakowało?

Najczęstsze działania niepożądane leku Qfitlia to infekcja wirusowa, objawy przeziębienia i infekcja bakteryjna. Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała Qfitlii status leku sierocego. Lek produkuje firma Sanofi.

Artykuł na podstawie: