Erdafitinib zaleca się w leczeniu pacjentów, którzy kwalifikują się do leczenia inhibitorami PD1 lub PD-L1, ale nie otrzymywali ich wcześniej.
Skuteczność erdafitinibu oceniano w randomizowanym, otwartym badaniu klinicznym BLC3001 z udziałem 266 pacjentów z mUC, z mutacjami w genie FGFR3, którzy otrzymali wcześniej 1-2 linie leczenia systemowego, w tym inhibitor PD1 lub PD-L1. Pacjentów przydzielono losowo w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej erdafitinib lub wybraną przez badacza chemioterapię (docetaksel lub winfluninę). Czynniki stratyfikacyjne randomizacji obejmowały region zamieszkania, stan sprawności i obecności przerzutów w narządach wewnętrznych lub kościach.
Pierwszorzędowym punktem końcowym było przeżycie całkowite (OS). Drugorzędowymi punktami końcowymi były przeżycie wolne od progresji (PFS) oceniane przez badacza i odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR).
Wykazano statystycznie istotną poprawę OS, PFS i ORR w grupie otrzymującej erdafitinib w porównaniu z chemioterapią. Mediana OS wyniosła 12,1 miesiąca (95% CI 10,3; 16,4) u otrzymujących erdafitinib i 7,8 miesiąca (95% CI 6,5; 11,1) u pacjentów, którzy otrzymali chemioterapię (HR 0,64, 95% CI 0,47 , 0,88; p = 0,0050). Mediana PFS wyniosła 5,6 miesiąca (95% CI 4,4; 5,7) u pacjentów otrzymujących erdafitinib i 2,7 miesiąca (95% CI 1,8; 3,7) u pacjentów otrzymujących chemioterapię (HR 0,58; 95% CI 0,44; 0,78; p = 0,0002). ORR wyniósł 35,3% (95% CI 27,3; 43,9) u pacjentów otrzymujących erdafitinib i 8,5% (95% CI 4,3; 14,6) u pacjentów otrzymujących chemioterapię (p < 0,001).
Najczęstsze (>20%) działania niepożądane, w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, obejmowały: zwiększenie stężenia fosforanów, zaburzenia paznokci, biegunkę, zapalenie jamy ustnej, zwiększenie aktywności fosfatazy zasadowej, zmniejszenie stężenia hemoglobiny, zwiększenie aktywności aminotransferazy alaninowej, zwiększenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej, zmniejszenie stężenia sodu, zwiększenie stężenia kreatyniny, suchość w ustach, zmniejszenie stężenia fosforanów, zespół erytrodyzestezji dłoniowo-podeszwowej, zaburzenia smaku, zmęczenie, suchość skóry, zaparcia, zmniejszenie apetytu, zwiększenie stężenia wapnia, łysienie, suchość oka, zwiększenie stężenia potasu i zmniejszenie masy ciała.
Zalecana dawka erdafitinibu wynosi 8 mg doustnie raz na dobę, którą można zwiększyć po 14–21 dniach do 9 mg raz na dobę w zależności od tolerancji. Leczenie należy kontynuować do progresji choroby lub wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności.
