Stary Kontynent pozostaje w tyle za Chinami i Stanami Zjednoczonymi w tworzeniu firm biotechnologicznych i badaniach klinicznych nowych leków. Dlaczego?
– Zgadza się. To wynika z wielu powodów, USA są dużym rynkiem, to jeden język i szybsza procedura rejestracji leków. Dzięki temu pewne rzeczy przychodzą łatwiej. Poza tym leki są zupełnie inaczej finansowane niż w Europie. Z kolei rynek farmaceutyczny w Unii Europejskiej nie jest jednolity, to 27 państw z różnymi przepisami. Na takim rynku decyzje inwestycyjne są obarczone, siłą rzeczy, większym ryzykiem.
A czy zaproponowany przez Komisję Europejską przegląd unijnego prawodawstwa i wnioski dotyczące tej dyrektywy mogą coś zmienić?
– Wręcz przeciwnie. Niestety, nie jestem optymistą, jeżeli chodzi o to, w jaki sposób ta konkretna regulacja wpłynęłaby na branżę. Deklarowanym celem powyższej zmiany jest, aby zwiększyć konkurencyjność branży farmaceutycznej na naszym kontynencie. Obawiam się jednak, iż przez nią Europa będzie powoli stawała się skansenem farmaceutycznym, żyjącym swoją wcześniejszą świetnością – a soft power, którą dysponuje, może wygasnąć.
Wynika to z faktu, iż już dzisiaj regulacje, które pojawiają się i istnieją w USA, Japonii i Chinach, dużo bardziej sprzyjają inwestycjom w innowacje. Sprzyjają temu, żeby ponosić wielomilionowe koszty, bo takie są koszty rozwoju konkretnej cząsteczki, sięgające często 8 mld złotych. Firmy farmaceutyczne podlegają tym samym prawom rynkowym, jak wszystkie inne – nasi inwestorzy też oczekują jakiegoś zwrotu z ryzyka, jakie podejmujemy. Tymczasem regulacje zmierzają do skrócenia – na przykład – czasu ochrony wyłączności danych, czyli takiego okresu, w którym dany lek jest niezagrożony konkurencją generyczną. Skrócenie sprawi, iż Europa stanie się dużo mniej atrakcyjnym miejscem. Firmy będą miały ogromne wyzwanie, żeby planować długoterminową przyszłość i swoje inwestycje, ponieważ tutaj czas na uzyskanie zwrotu z inwestycji zostanie bardzo zredukowany.
We wprowadzeniu w dokumencie „Komunikat komisji do Parlamentu Europejskiego, Rady, Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego i Komitetu Regionów – reforma prawodawstwa farmaceutycznego i środki przeciwdziałania oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe” zapisano: „Zwiększenie dostępności i zapewnienie, iż leki dotrą do pacjenta bez względu na kraj jego zamieszkania w UE”. Cel wydaje się słuszny.
– Cel jest dobry, zaproponowane rozwiązania już nie – te niosą ryzyko wywołania efektu zupełnie odwrotnego. Istnieje zagrożenie, iż firmy mogą te leki udostępniać na innych rynkach dużo szybciej lub w ogóle. Dzisiaj, żeby udostępnić lek na terenie UE, trzeba przeprowadzić dość kompleksowe badania, następnie trzeba je przedstawić regulatorowi europejskiemu – to wszystko jest bardzo kosztochłonne. Powiem szczerze – w momencie, kiedy okres ochronny będzie skracany, zachęty, żeby na rynek europejski wprowadzać innowacje, będą coraz mniejsze. Być może wywoła to szerszy dostęp do leków odtwórczych, więc to oczywiście jest kwestia, jak szeroką perspektywę weźmiemy pod uwagę. Myślę natomiast, iż na rynku jest miejsce na oba elementy. Jak dla mnie istnieje bardzo duża synergia pomiędzy branżą innowacyjną i branżą generyczną. o ile branża innowacyjna będzie miała miejsce, żeby rozwijać i wprowadzać nowe innowacyjne leki, to branża generyczna będzie oczywiście wprowadzać ich odpowiedniki i je popularyzować.
Ponownie zacytuję komunikat: „Zmiany mają na celu oferowanie atrakcyjnych i sprzyjających innowacjom ram dla badań rozwoju i produkcji leków w Europie”. Jak pan to skomentuje?
– Niestety, warunki się pogorszą.
Jeśli te zmiany zostałyby wprowadzone, to, co stałoby się z firmami – jak AstraZeneca – które produkują leki innowacyjne?
– W skrócie, w unijnej propozycji jest kluczowa zmiana – do tej pory okres wyłączności danych wynosił osiem lat i dwa lata wyłączności rynkowej, w propozycji KE miałoby to być sześć i dwa. To skrócenie dezorganizuje plan i rachunki ekonomiczne firm farmaceutycznych – co więcej, a co jest szalenie istotnie, zmiana dotyczyłaby także małych firm biotechnologicznych. To zmiana reguł w trakcie gry – tak się nie robi.
Dzisiaj dużo mniejsza część innowacyjnych leków powstaje w Europie, a inaczej było zaledwie 20 lat temu. jeżeli nowe przepisy – które ograniczyłyby czas wyłączności dla innowacyjnych leków – zaczęłyby obowiązywać, mogłyby spowodować, iż takie miejsca jak Stany Zjednoczone, Japonia i Chiny byłyby tymi, w których łatwiej będzie inwestować w rozwój innowacji, bo zwrot z inwestycji będzie pewniejszy. Niepokojące jest to, iż w przypadku wejścia w życie tych zmian, będą one istotne także dla Polski. To nie tylko problem dla dużych międzynarodowych firm, takich jak nasza. To zmiana paradygmatu i odwrócenie ambicji, żeby w Polsce powstawały młode, nowe firmy biotechnologiczne. jeżeli pomyślimy o tym, iż nasz kraj w ciągu ostatnich paru lat starał się rozwinąć kilka małych przedsiębiorstw, takich jak Ryvu Therapeutics, po to, aby kiedyś stały się tymi czempionami, to już wiadomo, iż jest to niemożliwe.
Poza Ryvu Therapeutics takich firm jest kilka, a ja jako prezes spółki AstraZeneca – mimo iż to potencjalna konkurencja – naprawdę trzymam za nią kciuki. W tych przedsiębiorstwach robi się fantastyczne rzeczy, ale potrzebują one bezpieczeństwa dla komercjalizacji swoich leków, żeby być w stanie się rozwinąć. Nakład inwestycji na początku jest olbrzymi, zatem firma musi mieć szansę uzyskać pewien zwrot, żeby inwestować w kolejne leki, bo tylko w ten sposób jest szansa, iż w perspektywie wcale nie takiej krótkiej, z tych polskich małych firm biotechnologicznych kiedyś powstaną duże, międzynarodowe.
A co byłoby dla państwa najkorzystniejsze, aby KE zaproponowała?
– W kwestii wyłączności rynkowej naprawdę pozostawienie tego, co jest dzisiaj, wydaje się dobrym rozwiązaniem. Ten system działa. Liczba rejestracji leków po kilku słabszych latach jest jedną z rekordowych. Próba zmieniania systemu nie będzie dobra.
Należy uporządkować korzystanie z danych w różnych badaniach klinicznych, ale też w rejestrach. Dzisiaj to obszar, w którym jest szalenie trudno się poruszać, ze względu na bardzo skomplikowane prawodawstwo. W związku z tym, w UE wiele danych, z których można by skorzystać, nie jest wykorzystywanych. Tymczasem korzystanie z danych jest o wiele łatwiejsze w Stanach Zjednoczonych i Chinach. Dlatego nasza konkurencyjność – nawiązując do pana pytania o to, iż Europa pozostaje w tyle – jest dużo mniejsza, niż mogłaby być.
O co chodzi Komisji Europejskiej?
Przypomnijmy – KE zaproponowała przegląd unijnego prawodawstwa i poinformowała, iż są plany utworzenia jednolitego rynku leków w całej Unii Europejskiej. To największa reforma od ponad 20 lat.
26 kwietnia KE w dokumencie pod tytułem „Komunikat komisji do Parlamentu Europejskiego, Rady, Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego i Komitetu Regionów – reforma prawodawstwa farmaceutycznego i środki przeciwdziałania oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe” poinformowała: „Leki dopuszczone do obrotu w UE przez cały czas nie docierają do pacjentów wystarczająco gwałtownie i nie są jednakowo dostępne we wszystkich państwach członkowskich. Istnieją znaczne luki w odpowiedzi na kwestie niezaspokojonych potrzeb medycznych, chorób rzadkich i oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe”.
– Wysokie ceny innowacyjnych metod leczenia i niedobory leków pozostają ważnym problemem dla pacjentów i systemów opieki zdrowotnej. Ponadto, aby UE pozostała atrakcyjnym miejscem dla inwestycji i światowym liderem w opracowywaniu leków, musi dostosować swoje przepisy do transformacji cyfrowej i nowych technologii, a jednocześnie ograniczyć biurokrację i uprościć procedury – podano, dodając, iż „przegląd obejmuje wnioski dotyczące nowej dyrektywy i nowego rozporządzenia, które zmieniają i zastępują istniejące prawodawstwo farmaceutyczne, w tym przepisy dotyczące leków dla dzieci i leków na choroby rzadkie”.
Wymieniono, iż „ma on na celu osiągnięcie następujących celów:
– utworzenie jednolitego rynku leków zapewniającego wszystkim pacjentom w całej UE szybki i równy dostęp do bezpiecznych, skutecznych i przystępnych cenowo leków,
– dalsze oferowanie atrakcyjnych i sprzyjających innowacjom ram dla badań, rozwoju i produkcji leków w Europie,
– znaczne zmniejszenie obciążeń administracyjnych poprzez istotne przyspieszenie procedur, skrócenie czasu wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu leków, tak aby szybciej docierały one do pacjentów,
– zwiększenie dostępności i zapewnienie, iż leki dotrą do pacjenta bez względu na kraj jego zamieszkania w UE,
– sprawienie, by leki były bardziej zrównoważone pod względem środowiskowym”.
Dodano, iż „aby osiągnąć te cele, reforma obejmuje cały cykl życia leków”.
Poinformowano, iż „KE chce zapewnić:
– Lepszy dostęp pacjentów i krajowych systemów opieki zdrowotnej do innowacyjnych i przystępnych cenowo leków – nowe zachęty dla przedsiębiorstw do udostępniania leków pacjentom we wszystkich krajach UE oraz do opracowywania produktów zaspokajających niezaspokojone potrzeby medyczne. Ponadto wspierana będzie wcześniejsza dostępność leków generycznych i biopodobnych, a procedura wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu zostanie uproszczona. Wprowadzone zostaną środki na rzecz większej przejrzystości publicznego finansowania opracowywania leków oraz zachęty do generowania porównawczych danych klinicznych.
– Promowanie innowacji i konkurencyjności poprzez skuteczne i uproszczone ramy regulacyjne – reforma stworzy sprzyjające innowacjom otoczenie regulacyjne dla opracowywania nowych leków i zmiany przeznaczenia istniejących leków. Europejska Agencja Leków (EMA) zapewni lepsze wsparcie regulacyjne i naukowe podmiotom opracowującym obiecujące leki, aby ułatwić szybkie zatwierdzanie oraz pomóc MŚP i podmiotom nienastawionym na zysk. Nastąpi przyspieszenie oceny naukowej i wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu leków (na przykład procedury wydawania pozwoleń przez EMA potrwają 180 dni, które w tej chwili wynoszą średnio 400 dni), a obciążenia regulacyjne zostaną zmniejszone dzięki uproszczonym procedurom (na przykład dzięki zniesieniu w większości przypadków odnawiania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu i wprowadzeniu prostszych procedur w odniesieniu do leków generycznych) oraz cyfryzacji (na przykład składanie wniosków drogą elektroniczną i elektroniczne informacje o produkcie). Utrzymane zostaną najwyższe normy jakości, bezpieczeństwa i skuteczności dopuszczania leków do obrotu.
– Skuteczne zachęty do innowacji – ochrona prawna leków innowacyjnych maksymalnie do 12 lat, w połączeniu z istniejącymi prawami własności intelektualnej, zagwarantuje, iż Europa pozostanie atrakcyjnym ośrodkiem inwestycji i innowacji. Aby stworzyć jednolity rynek leków, reforma skieruje obecny system z uniwersalnej ochrony prawnej w kierunku skuteczniejszych ram zachęt do innowacji, które promują również interesy zdrowia publicznego.
Aby to osiągnąć, proponuje się minimalny okres ochrony regulacyjnej wynoszący 8 lat, który można przedłużyć w następujących sytuacjach – jeżeli leki są wprowadzane na rynek we wszystkich państwach członkowskich, o ile odpowiadają na niezaspokojone potrzeby medyczne, o ile prowadzone są badania kliniczne z grupą kontrolną lub o ile opracowano nowe wskazanie lecznicze.
– Rozwiązanie problemu niedoborów leków i zapewnienie bezpieczeństwa dostaw: reforma wprowadza nowe wymogi dotyczące monitorowania niedoborów leków przez organy krajowe i EMA oraz większą rolę koordynującą EMA. Wzmocnione zostaną obowiązki przedsiębiorstw, w tym wcześniejsze zgłaszanie niedoborów i wycofywania leków oraz opracowywanie i utrzymywanie planów zapobiegania niedoborom. Opracowany zostanie ogólnounijny wykaz leków o krytycznym znaczeniu oraz ocenione zostaną słabe punkty łańcucha dostaw tych leków, wraz ze szczegółowymi zaleceniami dotyczącymi środków, które mają zostać podjęte przez przedsiębiorstwa i inne zainteresowane strony w łańcuchu dostaw. Ponadto komisja może przyjąć prawnie wiążące środki w celu zwiększenia bezpieczeństwa dostaw określonych leków o krytycznym znaczeniu”.
Przypomnijmy – KE zaproponowała przegląd unijnego prawodawstwa i poinformowała, iż są plany utworzenia jednolitego rynku leków w całej Unii Europejskiej. To największa reforma od ponad 20 lat.
26 kwietnia KE w dokumencie pod tytułem „Komunikat komisji do Parlamentu Europejskiego, Rady, Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego i Komitetu Regionów – reforma prawodawstwa farmaceutycznego i środki przeciwdziałania oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe” poinformowała: „Leki dopuszczone do obrotu w UE przez cały czas nie docierają do pacjentów wystarczająco gwałtownie i nie są jednakowo dostępne we wszystkich państwach członkowskich. Istnieją znaczne luki w odpowiedzi na kwestie niezaspokojonych potrzeb medycznych, chorób rzadkich i oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe”.
– Wysokie ceny innowacyjnych metod leczenia i niedobory leków pozostają ważnym problemem dla pacjentów i systemów opieki zdrowotnej. Ponadto, aby UE pozostała atrakcyjnym miejscem dla inwestycji i światowym liderem w opracowywaniu leków, musi dostosować swoje przepisy do transformacji cyfrowej i nowych technologii, a jednocześnie ograniczyć biurokrację i uprościć procedury – podano, dodając, iż „przegląd obejmuje wnioski dotyczące nowej dyrektywy i nowego rozporządzenia, które zmieniają i zastępują istniejące prawodawstwo farmaceutyczne, w tym przepisy dotyczące leków dla dzieci i leków na choroby rzadkie”.
Wymieniono, iż „ma on na celu osiągnięcie następujących celów:
– utworzenie jednolitego rynku leków zapewniającego wszystkim pacjentom w całej UE szybki i równy dostęp do bezpiecznych, skutecznych i przystępnych cenowo leków,
– dalsze oferowanie atrakcyjnych i sprzyjających innowacjom ram dla badań, rozwoju i produkcji leków w Europie,
– znaczne zmniejszenie obciążeń administracyjnych poprzez istotne przyspieszenie procedur, skrócenie czasu wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu leków, tak aby szybciej docierały one do pacjentów,
– zwiększenie dostępności i zapewnienie, iż leki dotrą do pacjenta bez względu na kraj jego zamieszkania w UE,
– sprawienie, by leki były bardziej zrównoważone pod względem środowiskowym”.
Dodano, iż „aby osiągnąć te cele, reforma obejmuje cały cykl życia leków”.
Poinformowano, iż „KE chce zapewnić:
– Lepszy dostęp pacjentów i krajowych systemów opieki zdrowotnej do innowacyjnych i przystępnych cenowo leków – nowe zachęty dla przedsiębiorstw do udostępniania leków pacjentom we wszystkich krajach UE oraz do opracowywania produktów zaspokajających niezaspokojone potrzeby medyczne. Ponadto wspierana będzie wcześniejsza dostępność leków generycznych i biopodobnych, a procedura wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu zostanie uproszczona. Wprowadzone zostaną środki na rzecz większej przejrzystości publicznego finansowania opracowywania leków oraz zachęty do generowania porównawczych danych klinicznych.
– Promowanie innowacji i konkurencyjności poprzez skuteczne i uproszczone ramy regulacyjne – reforma stworzy sprzyjające innowacjom otoczenie regulacyjne dla opracowywania nowych leków i zmiany przeznaczenia istniejących leków. Europejska Agencja Leków (EMA) zapewni lepsze wsparcie regulacyjne i naukowe podmiotom opracowującym obiecujące leki, aby ułatwić szybkie zatwierdzanie oraz pomóc MŚP i podmiotom nienastawionym na zysk. Nastąpi przyspieszenie oceny naukowej i wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu leków (na przykład procedury wydawania pozwoleń przez EMA potrwają 180 dni, które w tej chwili wynoszą średnio 400 dni), a obciążenia regulacyjne zostaną zmniejszone dzięki uproszczonym procedurom (na przykład dzięki zniesieniu w większości przypadków odnawiania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu i wprowadzeniu prostszych procedur w odniesieniu do leków generycznych) oraz cyfryzacji (na przykład składanie wniosków drogą elektroniczną i elektroniczne informacje o produkcie). Utrzymane zostaną najwyższe normy jakości, bezpieczeństwa i skuteczności dopuszczania leków do obrotu.
– Skuteczne zachęty do innowacji – ochrona prawna leków innowacyjnych maksymalnie do 12 lat, w połączeniu z istniejącymi prawami własności intelektualnej, zagwarantuje, iż Europa pozostanie atrakcyjnym ośrodkiem inwestycji i innowacji. Aby stworzyć jednolity rynek leków, reforma skieruje obecny system z uniwersalnej ochrony prawnej w kierunku skuteczniejszych ram zachęt do innowacji, które promują również interesy zdrowia publicznego.
Aby to osiągnąć, proponuje się minimalny okres ochrony regulacyjnej wynoszący 8 lat, który można przedłużyć w następujących sytuacjach – jeżeli leki są wprowadzane na rynek we wszystkich państwach członkowskich, o ile odpowiadają na niezaspokojone potrzeby medyczne, o ile prowadzone są badania kliniczne z grupą kontrolną lub o ile opracowano nowe wskazanie lecznicze.
– Rozwiązanie problemu niedoborów leków i zapewnienie bezpieczeństwa dostaw: reforma wprowadza nowe wymogi dotyczące monitorowania niedoborów leków przez organy krajowe i EMA oraz większą rolę koordynującą EMA. Wzmocnione zostaną obowiązki przedsiębiorstw, w tym wcześniejsze zgłaszanie niedoborów i wycofywania leków oraz opracowywanie i utrzymywanie planów zapobiegania niedoborom. Opracowany zostanie ogólnounijny wykaz leków o krytycznym znaczeniu oraz ocenione zostaną słabe punkty łańcucha dostaw tych leków, wraz ze szczegółowymi zaleceniami dotyczącymi środków, które mają zostać podjęte przez przedsiębiorstwa i inne zainteresowane strony w łańcuchu dostaw. Ponadto komisja może przyjąć prawnie wiążące środki w celu zwiększenia bezpieczeństwa dostaw określonych leków o krytycznym znaczeniu”.
