Europejska Agencja Leków (EMA) zaleciła w minionym tygodniu wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu preparatu Altuvoct (efanesoktokog alfa) do leczenia i profilaktyki krwawień u pacjentów z hemofilią A spowodowaną niedoborem czynnika VIII.
Substancją czynną leku Altuvoct jest efanesoktokog alfa, rekombinowany ludzki czynnik VIII, który zastępuje brakujący czynnik krzepnięcia VIII niezbędny do skutecznej hemostazy.
Pacjentom z tym zaburzeniem genetycznym brakuje określonego białka krzepnięcia we krwi, co oznacza, iż uszkodzone naczynia krwionośne nie mogą się goić w normalny sposób. Nasilenie objawów waha się od łagodnego do ciężkiego, w zależności od ilości czynnika VIII obecnego we krwi i jego aktywności.
Na posiedzeniu 25 kwietnia Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy EMA przyjął dowody z badań klinicznych wskazujące, iż preparat Altuvoct może zapobiegać i kontrolować krwawienia, jeżeli jest stosowany na żądanie oraz podczas zabiegów chirurgicznych u dorosłych i dzieci chorych na hemofilię A.
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Altuvoct to ból głowy, wymioty, egzema, wysypka, pokrzywka, bóle stawów, ból kończyn, ból pleców i gorączka.
Altuvoct będzie dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań w dawkach 250 j.m., 500 j.m., 750 j.m., 1000 j.m., 2000 j.m., 3000 j.m. i 4000 j.m.
Pełnym wskazaniem do stosowania preparatu Altuvoct jest leczenie i profilaktyka krwawień u pacjentów z hemofilią A (wrodzonym niedoborem czynnika VIII) we wszystkich grupach wiekowych. CHMP podkreślił, iż leczenie preparatem Altuvoct powinno odbywać się pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu hemofilii.
Na etapie opracowywania EMA uznała produkt Altuvoct za lek sierocy. w tej chwili do Komisji Europejskiej należy decyzja, czy przyznać pozwolenie na dopuszczenie preparatu Altuvoct do obrotu wnioskodawcy, szwedzkiej firmie Orphan Biovitrum AB.
Przeczytaj takżę: „Apel rodziców dzieci z hemofilią” i „Dzieci chore na hemofilię wciąż bez długo działającego czynnika krzepnięcia”.
