Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi Europejskiej Agencji Leków zalecił zawieszenie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Oxbryta (voxelotor) stosowanego w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. To środek ostrożności do czasu zakończenia przeglądu pojawiających się danych.
Zalecenie to opiera się na nowych danych dotyczących bezpieczeństwa z dwóch badań opartych na rejestrach, które wskazują, iż u pacjentów biorących udział w badaniach częściej występowały kryzysy naczyniowo-okluzyjne (VOC) podczas leczenia Oxbrytą niż przed rozpoczęciem przyjmowania leku. Kryzysy naczyniowo-okluzyjne należą do najczęstszych powikłań niedokrwistości sierpowatokrwinkowej; obejmują epizody ostrego bólu i mogą prowadzić do dalszych powikłań zdrowotnych, takich jak zapalenie stawów, niewydolność nerek i udar.
Te nowe dane dotyczące bezpieczeństwa pojawiły się, gdy EMA była już w trakcie przeglądu korzyści i ryzyka związanego ze stosowaniem Oxbryty w ramach trwającego przeglądu, który rozpoczął się w lipcu 2024 r. Został on zainicjowany, ponieważ dane z badania klinicznego wykazały, iż w przypadku Oxbryty wystąpiła większa liczba zgonów niż w przypadku placebo (leczenie pozorowane), a inne badanie wykazało, że łączna liczba zgonów była wyższa, niż oczekiwano.
W tym kontekście CHMP uznał, że dane te, ogólnie rzecz biorąc, budzą poważne obawy co do bezpieczeństwa leku Oxbryta; w związku ze wzrastającą niepewnością zalecił zatem zawieszenie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, wprowadzenia leku do obrotu i dostaw do czasu oceny wszystkich dostępnych danych w trwającym przeglądzie.
Jednocześnie firma wprowadzająca Oxbrytę na rynek podjęła decyzję o wycofaniu leku ze wszystkich krajów, w których jest on dostępny, a także o przerwaniu trwających badań klinicznych, programów współczucia i wczesnego dostępu.
W trakcie trwania przeglądu EMA zaleca:
- lekarze nie powinni podawać Oxbryty nowym pacjentom;
- lekarze powinni skontaktować się z pacjentami w tej chwili leczonymi lekiem Oxbryta w celu przerwania leczenia i omówienia alternatywnych opcji leczenia;
- lekarze powinni przez cały czas monitorować pacjentów pod kątem działań niepożądanych po zaprzestaniu leczenia lekiem Oxbryta;
- pacjenci muszą porozmawiać ze swoim lekarzem przed przerwaniem przyjmowania leku;
- jeśli pacjenci mają jakiekolwiek pytania, powinni zwrócić się do swojego lekarza.
Bardziej szczegółowe zalecenia zostaną przesłane pracownikom służby zdrowia przepisującym, wydającym lub podającym lek w formie bezpośredniej komunikacji z pracownikiem służby zdrowia (DHPC). Komunikat DHPC zostanie również opublikowany na stronie internetowej EMA.
Zalecenie EMA dotyczące zawieszenia zostanie przekazane Komisji Europejskiej, która wyda prawnie wiążącą decyzję obowiązującą we wszystkich państwach członkowskich UE. EMA będzie kontynuować przegląd Oxbryty i wyda ostateczne zalecenie w odpowiednim czasie.
Oxbryta to lek stosowany w leczeniu niedokrwistości hemolitycznej (nadmiernego rozpadu czerwonych krwinek) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Oxbryta może być podawana samodzielnie lub w połączeniu z innym lekiem na niedokrwistość sierpowatokrwinkową, zwanym hydroksykarbamidem. Zawiera substancję czynną voxelotor.
Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa to choroba genetyczna, w której osoby wytwarzają nieprawidłową formę hemoglobiny (białka w czerwonych krwinkach, które transportuje tlen). Czerwone krwinki stają się sztywne i lepkie, a także zmieniają kształt z dysku na półksiężyc (jak sierp). Lek Oxbryta otrzymał pozwolenie na dopuszczenie do obrotu ważne na terenie Unii Europejskiej 14 lutego 2022 r.
