Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) zalecił dopuszczenie do obrotu leku omaweloksolon w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) do stosowania u osób od 16. roku życia. jeżeli lek ten uzyska równie pozytywną opinię od Komisji Europejskiej (KE), będzie pierwszym zatwierdzonym w Unii Europejskiej lekiem na tę rzadką, genetyczną, postępującą chorobę nerwowo-mięśniową.1
- Rekomendacja CHMP dla omaweloksolonu jest znaczącym kamieniem milowym w realizacji naszego celu, jakim jest udostępnienie pacjentom leku spowalniającego postęp ataksji Friedreicha - powiedziała dr n. med. Priya Singhal, dyrektor ds. rozwoju w Biogen. - Jesteśmy gotowi, po dopuszczeniu do obrotu tego leku, zapewnić dostęp pacjentom z ataksją Friedreicha do tej przełomowej terapii w Unii Europejskiej.
Badania potwierdzają skuteczność omaweloksonu
Pozytywna opinia CHMP dla omaweloksolonu opiera się na danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa pochodzących z części 2. kontrolowanego placebo badania MOXIe. Na koniec trwającej 48 tygodni części 2. badania MOXIe pacjenci otrzymujący omaweloksolon, wykazywali mniejszą niesprawność fizyczną , mierzoną dzięki zmodyfikowanej skali oceny ataksji Friedreicha (Friedreich`s Ataxia Rating Scale, mFARS) w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo.
U leczonych omaweloksolonem, w porównaniu z placebo zaobserwowano również poprawę w podskalach mFARS, w tym stabilności w pozycji pionowej, poprawę koordynacji kończyn dolnych, zdolności połykania i koordynacji kończyn górnych. Dodatkowe dane potwierdzające powyższe obserwacje zostały zebrane na podstawie analizy post hoc z zastosowaniem metody PSM (z ang. Propensity Score Matching), w której pacjenci leczeni omaweloksolonem w MOXIe (część 1 i 2) osiągali po 3 latach niższy wynik w skali mFARS (mniejszą niesprawność fizyczną), w porównaniu z dostosowaną grupą kontrolną o naturalnym przebiegu choroby.
Czym jest ataksja Friedreicha?
Ataksja Friedreicha (FA) jest rzadką, genetyczną chorobą nerwowo-mięśniową, która skraca życie i wyniszcza organizm pacjenta. Ataksja Friedreicha jest najczęstszą postacią ataksji dziedzicznej.2,3 Wczesne objawy FA, takie jak postępująca utrata koordynacji, osłabienie mięśni i zmęczenie, pojawiają się zwykle w dzieciństwie i mogą początkowo sugerować inne choroby.4 Większość osób z FA będzie musiała zacząć korzystać z wózka inwalidzkiego w ciągu 10-20 lat od wystąpienia pierwszych objawów.2 Średni, raportowany wiek zgonu pacjentów z FA wynosi zaledwie 37 lat, chociaż przy odpowiedniej i ukierunkowanej opiece osoby te mogą żyć wiele lat, korzystając z wózka inwalidzkiego.5-7
Informacje o omaweloksolonie
Omaweloksolon jest lekiem doustnym, podawanym raz dziennie, wskazanym w leczeniu ataksji Friedreicha (FA), do stosowania u dorosłych i młodzieży od 16. roku życia w USA. Omaweloksolon otrzymał od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) status leku sierocego, objętego programem przyspieszonego dopuszczenia do obrotu (tzw. fast track) jako rozwiązanie terapeutyczne w leczeniu rzadkiej choroby. Omaweloksolon uzyskał od Komisji Europejskiej status leku sierocego w Europie w leczeniu FA.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła omaweloksolon, do leczenia ataksji Friedreicha u dorosłych i młodzieży od 16. roku życia już w lutym 2023 r. Natomiast na dopuszczenie do jego obrotu w Unii Europejskiej musimy poczekać na akceptację Komisji Europejskiej. Ostateczna decyzja spodziewana jest w pierwszym kwartale 2024 r.
Bibliografia:
1. Friedreich’s Ataxia Research Alliance. “What is FA?” Dostępny pod adresem: https://www.curefa.org/what-is-friedreichs-ataxia#. Dostęp listopad 2023.
2. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Friedreich Ataxia. Dostępny pod adresem: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/friedreich-ataxia. Dostęp listopad 2023.
3. Schulz JB, Boesch S, Bürk K, Dürr A, Giunti P, Mariotti C, Pousset F, Schöls L, Vankan P, Pandolfo M. Diagnosis and treatment of Friedreich ataxia: a European perspective. Nat Rev Neurol. 2009 Apr;5(4):222-34. doi: 10.1038/nrneurol.2009.26. PMID: 19347027.
4. Fogel BL, Perlman S. Clinical features and molecular genetics of autosomal recessive cerebellar ataxias. Lancet Neurol. 2007 Mar;6(3):245-57. doi: 10.1016/S1474-4422(07)70054-6. PMID: 17303531.
5. Parkinson MH, Boesch S, Nachbauer W, Mariotti C, Giunti P. Clinical features of Friedreich's ataxia: classical and atypical phenotypes. J Neurochem. 2013 Aug;126 Suppl 1:103-17. doi: 10.1111/jnc.12317. PMID: 23859346.
6. Tsou AY, Paulsen EK, Lagedrost SJ, Perlman SL, Mathews KD, Wilmot GR, Ravina B, Koeppen AH, Lynch DR. Mortality in Friedreich ataxia. J Neurol Sci. 2011 Aug 15;307(1-2):46-9. doi: 10.1016/j.jns.2011.05.023. Epub 2011 Jun 8. PMID: 21652007.
7. Corben LA, Collins V, Milne S, Farmer J, Musheno A, Lynch D, Subramony S, Pandolfo M, Schulz JB, Lin K, Delatycki MB; Clinical Management Guidelines Writing Group. Clinical management guidelines for Friedreich ataxia: best practice in rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 2022 Nov 12;17(1):415. doi: 10.1186/s13023-022-02568-3. PMID: 36371255; PMCID: PMC9652828.
