Z najnowszych badań wynika, iż neoadiuwantowa monoterapia dostarlimabem u pacjentów z guzami litymi w stadium wczesnym, charakteryzującymi się deficytem naprawy niesparowanych zasad (dMMR), doprowadziła do klinicznej całkowitej odpowiedzi u 82 proc. chorych.
Zaktualizowane wyniki badania fazy II (NCT04165772), zaprezentowane podczas AACR Annual Meeting 2025 oraz opublikowane na łamach „New England Journal of Medicine”, wskazują, że neoadiuwantowa monoterapia dostarlimabem u pacjentów z guzami litymi w stadium wczesnym, charakteryzującymi się deficytem naprawy niesparowanych zasad (dMMR), prowadziła do klinicznej całkowitej odpowiedzi (cCR) aż u 82 proc. chorych (95 proc. CI: 72–88 proc.).
W grupie 49 pacjentów z rakiem odbytnicy 100 proc. osób osiągnęło cCR przy medianie obserwacji wynoszącej 30,2 miesiąca. W kohorcie 54 pacjentów z nowotworami o innej lokalizacji (w tym nowotworami przełyku i żołądka, wątroby i dróg żółciowych, układu moczowo-płciowego, okrężnicy oraz narządów rodnych) wskaźnik cCR wyniósł 65 proc. przy medianie obserwacji 14,9 miesiąca.
U pacjentów, którzy osiągnęli cCR (n = 84), aż 82 osoby zrezygnowały z leczenia operacyjnego, wybierając ścisłą obserwację. Odsetek 2-letniego przeżycia wolnego od nawrotu (RFS) wyniósł 96 proc. w raku odbytnicy oraz 85 proc. w nowotworach pozaodbytnicznych.
Badanie objęło pacjentów z guzami litymi dMMR w stopniu zaawansowania klinicznego II i III. Wszyscy uczestnicy otrzymali 500 mg dostarlimabu dożylnie co 3 tygodnie (łącznie 9 dawek). Ocena odpowiedzi następowała po 6 tygodniach, 3 miesiącach oraz po zakończeniu terapii (po 6 miesiącach). U chorych z cCR wdrażano postępowanie nieoperacyjne z monitorowaniem co 4 miesiące. Pacjenci z resztkową chorobą nowotworową kierowani byli do leczenia chirurgicznego lub standardowej terapii neoadiuwantowej zgodnie z obowiązującymi zaleceniami.
Wyniki badania mają znaczący potencjał kliniczny, szczególnie w kontekście nowotworów zlokalizowanych w trudno dostępnych i istotnych funkcjonalnie narządach, takich jak odbytnica, żołądek czy trzustka. Leczenie immunoterapeutyczne może pozwolić na zachowanie narządu, uniknięcie inwazyjnych procedur chirurgicznych, a co za tym idzie – istotną poprawę jakości życia pacjentów oraz możliwe korzyści w zakresie przeżycia całkowitego.
