Choroby nowotworowe, jak wynika z ostatniego raportu Narodowego Instytutu Onkologii, stanowią drugą przyczynę zgonów w Polsce. W 2021 r. były one powodem 18,8 proc. przypadków śmiertelnych wśród mężczyzn i 17,2 proc. wśród kobiet. Choć nie każdy nowotwór zbiera podobne żniwo, to w każdym są liczne niezaspokojone potrzeby – tak pacjentów, jak i klinicystów. Są też nowotwory rzadkie – pacjenci nie spotykają innych osób, które z nimi walczą, jest kilka ośrodków, które mają kompetencje do ich leczenia. I tu niezaspokojone potrzeby są szczególnie duże. Przykład to nowotwory dróg żółciowych.
Od lewej: Mateusz Oczkowski, Krystyna Wechmann, Leszek Kraj, Iga Rawicka, Katarzyna Pogoda
Rak dróg żółciowych – cokolwiek będzie sukcesem
Pacjenci, którzy słyszą diagnozę raka dróg żółciowych, często choćby nie wiedzą, iż taki nowotwór istnieje. Według najnowszych danych w Polsce rocznie zapada na tę chorobę 1750 osób.
– Nie spotkałam osoby z takim nowotworem, jednak gdy w 2021 r. zamieściliśmy na Instagramie post o chorobach rzadkich i wspomnieliśmy o raku dróg żółciowych, odezwała się do mnie Polka mieszkająca w Wielkiej Brytanii. Dotknął ją właśnie ten nowotwór i trudno jej było znaleźć jakiekolwiek grupy wsparcia dla pacjentów takich jak ona. Pod koniec ubiegłego roku rozpoczęliśmy kampanię „Uwaga na drogi żółciowe”. Powstała strona internetowa zoltedrogi.pl, gdzie pacjenci i ich bliscy mogą znaleźć podstawowe informacje, pozwalające oswoić się z chorobą. Niedługo pojawi się tam ścieżka pacjenta z nawigacją dla tych, którzy dowiadują się o tym nowotworze. Pacjenci nic o nim nie wiedzą, dlatego tak ważne jest, by dostali konkretne narzędzie i nie błądzili – mówiła Iga Rawicka z Fundacji EuropaColon Polska.
– Pacjentom towarzyszy samotność – nie spotykają na korytarzach placówek medycznych osób, które chorują na to samo. Jest mało ośrodków, które leczą, a dobrze byłoby się leczyć tam, gdzie lekarze wiedzą, jak się to robi – dodała.
Spostrzeżenia te potwierdził dr n. med. Leszek Kraj, onkolog kliniczny z Kliniki Onkologii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. – Do niedawna nasze możliwości były bardzo ograniczone, jeżeli chodzi o metody leczenia systemowego. W leczeniu zaawansowanego raka dróg żółciowych dysponowaliśmy jedynie klasyczną chemioterapią cytotoksyczną. Dziś wiemy coraz więcej na temat tych nowotworów. Przede wszystkim pojawiła się opcja immunoterapii jako dodatek do chemioterapii – mówił.
To jednak ciągle za mało.
– W przypadku wielu innych nowotworów w Polsce leczymy pacjentów bardzo nowocześ-
nie: mamy dostępną diagnostykę molekularną, personalizujemy leczenie systemowe. Gdy mam pacjenta z rakiem jelita grubego, mogę mu powiedzieć z czystym sumieniem, iż będzie leczony i diagnozowany tak jak pacjent w Berlinie, Paryżu czy Nowym Jorku. W przypadku raka dróg żółciowych są spore różnice i większość znaków „stop” na drodze jego leczenia – przyznał dr Leszek Kraj. – Nie mamy dostępnej diagnostyki genetycznej, immunoterapii i terapii celowanych. A jest to trudny obszar terapeutyczny, jeżeli chodzi o rokowanie. W tym kontekście nowotwór dróg żółciowych niestety może się mierzyć tylko z rakiem trzustki – dodał.
W ścieżce leczenia ważne jest, aby pacjent trafił do ośrodka specjalizującego się w terapii danego nowotworu. Dotyczy to zwłaszcza raka dróg żółciowych.
– To trudny nowotwór z perspektywy medycznej, dlatego pacjent powinien być leczony w ośrodku wysokospecjalistycznym. Takich ośrodków wcale nie musi być wiele, bo to rzadki nowotwór, ale powinny mieć one odpowiednie narzędzia diagnostyczne i lecznicze. Potrzebna jest też koordynacja. My jako ośrodek wysokospecjalistyczny, kiedy robimy wspólne konsylia i spotykamy się z chirurgami, radiologami interwencyjnymi, transplantologami, to w ramach inicjatywy oddolnej. Nie mamy zachęty z góry do takich wysokospecjalistycznych działań. Dla takich nowotworów zwykła karta DILO nie wystarczy. Nie mam gotowej recepty na to, jak ma wyglądać odgórne pobudzanie inicjatyw do tworzenia takich wielodyscyplinarnych placówek, ale koordynacja to klucz do jak najlepszego leczenia nowotworów dróg żółciowych – przekonywał dr Leszek Kraj. Zaznaczył, iż liczba programów lekowych w obszarze dróg żółciowych to zero. W tym przypadku cokolwiek będzie więc sukcesem.
– By zainwestować w jakąś terapię i wybrać priorytet, musimy mieć się czym kierować. Polski system refundacji polega na tym, iż zawsze proces jest zapoczątkowany przez złożenie wniosku – przypomniał Mateusz Oczkowski z Ministerstwa Zdrowia.
– W przypadku raka wątrobowokomórkowego mamy w ramach dedykowanego programu lekowego farmakoterapie w dwóch liniach dla różnych populacji, ale nigdy nie trafił do nas wniosek na inne substancje, które są dostępne w tym wskazaniu. W przypadku raka dróg żółciowych żaden wniosek [poza durwalumabem w pierwszej linii leczenia w skojarzeniu z gemcytabiną i cisplatyną – przyp. red.] nie został do tej pory złożony – podkreślił.
Nowelizacja ustawy o refundacji dała jednak nowe możliwości – stworzenie listy leków o ugruntowanej skuteczności klinicznej, jeżeli minęła im wyłączność rynkowa.
– Rozpoczęliśmy na początku stycznia projekt wytypowania takich leków w zakresie onkologii i kardiologii we współpracy z konsultantami krajowymi. Mam nadzieję, iż wśród substancji, które będziemy rozważać, znajdą się leki na raka wątrobowokomórkowego, bo rzeczywiście jest to obszar, w którym potrzeby powinny być zaspokojone. W przypadku raka dróg żółciowych niestety są substancje, które mają jeszcze wszystkie okresy ochronne. Takiego procesu nie możemy więc rozpocząć – wyjaśnił Mateusz Oczkowski.
W trakcie panelu padła jednak deklaracja, iż najszybciej ma szansę wejść do refundacji wskazanie w przypadku raka dróg żółciowych.
Rak piersi – pacjentek stale przybywa
Niezaspokojone potrzeby nie dotyczą tylko rzadkich nowotworów, takich jak rak dróg żółciowych. Eksperci wskazują na nie również w przypadku raka piersi, choć tu sytuacja jest dużo lepsza.
– Leczymy bardzo dobrze, jednak aby móc leczyć jeszcze lepiej, warto zastanowić się nad przeniesieniem niektórych leków na przykład do katalogu chemioterapii, a dać szansę na dołączenie opcji terapeutycznych dla nowych grup chorych. Na przykład dla pacjentek, które chorują na raka hormonozależnego i czasami mają duże ryzyko nawrotu choroby. Do ich terapii można dołączyć nową grupę terapeutyczną w leczeniu uzupełniającym. Zwiększylibyśmy szanse, by do rozsiewu nowotworu nie doszło – mówiła dr n. med. Katarzyna Pogoda z Kliniki Nowotworów Piersi i Chirurgii Rekonstrukcyjnej Narodowego Instytutu Onkologii – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie.
Ekspertka przyznała, iż choć lekarze leczą dużo lepiej i dużo skuteczniej, to pacjentek jest coraz więcej, za czym idzie mniejsza dostępność i tak już ograniczonej grupy onkologów, co rodzi wyzwania organizacyjne. Jest zatem potrzeba wdrożenia rozwiązań wspierających lekarzy. Konieczne jest też na przykład zwiększenie dostępności badań obrazowych. Pacjentki leczone nowoczesnymi lekami w programie lekowym potrzebują dostępu do regularnych badań obrazowych – tomografii komputerowej, echa serca, a także innych badań niezbędnych do kontynuacji leczenia.
Potrójnie ujemny rak piersi jest bardzo wymagającym nowotworem, zwłaszcza w przypadku rozsiewu choroby.
– Pacjentki żyją rok, dwa lata i niestety kończy się to niepowodzeniem. Wprowadzenie nowoczesnych terapii jest tu niezwykle ważne. Dla nas, lekarzy, i dla pacjentek – podkreśliła dr Katarzyna Pogoda.
Dobrze więc, iż w onkologii pojawiają się nowe leki.
– W raku piersi są już dostępne trzy koniugaty w programie lekowym: jeden w raku potrójnie ujemnym oraz dwa w raku HER2-dodatnim. Powoli leki te przechodzą do leczenia chorych na raka hormonozależnego. Jest to niesamowity postęp, bowiem mówimy już o wyróżnieniu nowej grupy pacjentek – HER2-low, u których te leki naprawdę działają. Koniugaty, które ostatnio pojawiły się w leczeniu, są bardzo nowoczesne. U wielu pacjentek są skuteczniejsze niż standardowa chemioterapia – mówiła ekspertka.
Pojawienie się nowych leków nie oznacza jednak, iż od razu będą one dostępne dla wszystkich.
– Nowa terapia najpierw musi być zarejestrowana w Unii Europejskiej, dopiero później wchodzą wszystkie procesy refundacyjne. Mimo to pacjentki mogą liczyć na dobre leczenie raka piersi. Mają dostęp do takich standardów, jakie są stosowane w Europie – podkreśliła dr Katarzyna Pogoda.
Aby odpowiednio dobrać leczenie, potrzebna jest szczegółowa diagnostyka.
– Jako Koalicja Pacjentów Onkologicznych postawiliśmy na diagnostykę, wsparliśmy wydanie raportu dotyczącego diagnostyki molekularnej, który pokazał, jakie mamy dziury w systemie i nierówności w województwach. Nie zapominajmy, iż odpowiednia diagnostyka jest podstawą dobrania najlepszej terapii – zaznaczyła Krystyna Wechmann.
– Chodzi głównie o diagnostykę mutacji w genach BRCA1/2. To jest kolejny obszar, nad którym powinniśmy popracować. jeżeli chodzi o dostęp do terapii – niezależnie od miejsca zamieszkania jest on w miarę podobny, natomiast różni się to bardzo w przypadku diagnostyki genetycznej. realizowane są prace nad ułatwieniem tej ścieżki, żebyśmy mogli z poziomu ambulatorium zlecać badania genetyczne.
Nie tylko leczenie odgrywa istotną rolę. Równie ważne jest to, co czeka kobiety po chorobie.
– Raka piersi leczy się dobrze, dajmy szansę później na dobre życie – apelowała dr Katarzyna Pogoda.
Nie co dzień mówi się też o skutkach ubocznych terapii, z którymi muszą się mierzyć chore. Choć są szczęśliwe, iż po wykryciu nowotworu mogły podjąć leczenie, to często okazuje się, iż zmienia się jakość ich życia.
– Chemioterapia, nudności, wypadanie włosów… Z tym kobiety sobie radzą. Ale na etapie leczenia hormonalnego, gdy zostaje wywołana menopauza, kobieta odczuwa jej skutki w postaci natarczywego pocenia się, zmęczenia, zaburzeń snu. Lekarz onkolog nie jest w stanie nic poradzić. Nie ma ośrodka, który leczyłby długotrwałe skutki terapii onkologicznej – zauważyła Krystyna Wechmann z Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych. – Cieszymy się, iż wchodzą nowe terapie, iż jest refundacja, ale ciągle nie myślimy o jakości życia i poczuciu bezpieczeństwa kobiet. Zaburzeń jest bardzo dużo. Powikłania czasami uniemożliwiają kontynuowanie pracy zawodowej. Dostępna jest krótkotrwała rehabilitacja, tymczasem terapia musi być ciągła. Dlatego będziemy postulować powstawanie ośrodków leczenia skutków ubocznych – zapowiedziała.
Rak piersi to najczęściej występujący nowotwór złośliwy wśród kobiet, odpowiedzialny za dużą część zgonów, ale nie musi się tak źle kojarzyć. Amazonki zachęcają do badań profilaktycznych.
– Profilaktyką zajęliśmy się jako Amazonki już kilkadziesiąt lat temu. Pierwszym sukcesem było w ogóle przełamanie tabu w raku piersi. Później poprzez marsze „różowej wstążki” zainteresowaliśmy problemem społeczeństwo – przypomniała Krystyna Wechmann.
Gruczoł krokowy i diagnostyka molekularna
Nowotworem, z którym walczy duża część mężczyzn, jest rak gruczołu krokowego. To najczęstszy nowotwór wśród tej płci. W ubiegłym roku zaszły spore zmiany w programie lekowym. W przypadku chorych z rozsianym rakiem gruczołu krokowego koncepcja leczenia rozwija się dynamicznie i zmierza ku bardziej agresywnemu podejściu, z intensyfikacją farmakoterapii.
– Wykorzystujemy opcje terapeutyczne, które mają jak najdłużej kontrolować proces nowotworowy, ale wcześniej czy później tracą kontrolę nad chorobą. Zastępujemy je wtedy zestawem czy lekiem, który ma odmienny mechanizm działania. Trzonem terapii niezmiennie jest kastracja farmakologiczna lekami hamującymi produkcję w jądrach męskich hormonów płciowych, które jako czynniki hormonalne są również czynnikami wzrostu dla nowotworu. Istotną częścią leczenia są dodatki do kastracji farmakologicznej. Strategia, która obowiązuje teraz, to terapie skojarzone z wykorzystaniem nowoczesnych leków hormonalnych, chemioterapii, leków ukierunkowanych molekularnie – mówił dr hab. n. med. Jakub Żołnierek z Narodowego Instytutu Onkologii – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie.
Ekspert dodał, iż dużo dobrego wydarzyło się, jeżeli chodzi o opcje terapeutyczne dostępne w Polsce.
– Mamy możliwość stosowania szeregu nowoczesnych leków hormonalnych, co jest bardzo istotne z perspektywy leczenia populacji mężczyzn zwykle w wieku dojrzałym bądź zaawansowanym. Możemy zastosować skuteczną chemioterapię. Mamy dostęp do inhibitora PARP – wymieniał.
Mimo tych pozytywnych sygnałów jest wiele problemów i deficytów.
– Przede wszystkim większość leków jest stosowana w programie lekowym jako procedurze finansowania, a zapisy programu w kilku miejscach powodują kłopot dla klinicysty. Podtrzymują dogmat chemioterapii, która jest trzonem leczenia i w zasadzie powinna być stosowana u każdego i zawsze. A to nie jest zgodne ani z doktryną leczenia tego nowotworu, ani z rekomendacjami, ani możliwościami w aspekcie praktycznego zastosowania, choćby z uwagi na wiek chorego czy współchorobowość. Uważam, iż główną rolę odgrywają nowoczesne leki hormonalne, które powinny być dostępne szerzej – stwierdził dr hab. Jakub Żołnierek.
Tymczasem w ramach programu lekowego u chorych z rozsiewem wrażliwych na kastrację stosowane jest leczenie w wąskiej grupie pacjentów, a mogłoby być skuteczne w dużo szerszej.
– Program lekowy jest też nieco zbyt skomplikowany. Zmusza onkologów do liczenia przerzutów, kategoryzowania pacjentów na określone subpopulacje, co jest zgodne z zasadami oceny sytuacji klinicznej i doboru leczenia, ale zapisy można uprościć – tłumaczył dr hab. Jakub Żołnierek.
Także w tym przypadku dla onkologów problemem jest diagnostyka molekularna. Wskazują na potrzebę oddzielenia diagnostyki, która musi być prowadzona szerzej i bardziej zaawansowanymi technikami, od kontraktowania szpitalnego, tak aby można było ją wykonywać i zlecać ambulatoryjnie. – To sztuczne utrudnienie, którego musimy się pozbyć – przekonywał ekspert.
Zwrócił również uwagę na kwestię finansowania leczenia skojarzonego inhibitorem PARP i nowoczesnymi lekami hormonalnymi u chorych z rozsiewem opornych na kastrację.
– Są to kosztowne terapie, ale wyzwaniem jest również ich ułożenie i znalezienie miejsca w strategii leczenia sekwencyjnego. Ostatnią kwestią jest dostęp do radionuklidów. Straciliśmy możliwość stosowania preparatu dostępnego w programie lekowym, drugi nie uzyskał jeszcze refundacji. A jest to ważne, bo nowoczesne leki hormonalne, ale także chemioterapia, są wykorzystywane już na wcześniejszych etapach leczenia rozsiewu, tzw. wrażliwości na kastrację. Dlatego bardzo ograniczają się możliwości skutecznego leczenia chorych z opornością na kastrację i rozsiewem. Dostęp do radioizotopów zwiększałby nasze możliwości terapeutyczne. Cały czas mówimy o lekach, które mają dowiedzione bezpieczeństwo, a przede wszystkim możliwości wydłużenia całkowitego czasu przeżycia. Jest to więc coś, czego bardzo potrzebujemy i co ma mocne podstawy merytoryczne – podkreślił dr hab. Jakub Żołnierek.
Resort i jego plany
Chorzy zmagający się z trzema wymienionymi nowotworami mają swoje oczekiwania. Konieczne są działania, by zostały one spełnione.
– W przypadku różnych nowotworów mamy różne prędkości. Mamy w procesie ok. 30 nowych terapii onkologicznych, 15 w przypadku guzów litych i 15 w przypadku hematoonkologii. Wśród guzów litych dominuje rak gruczołu krokowego – trwa pięć różnych postępowań w dwóch populacjach dotyczących różnych połączeń lekowych. W przypadku raka piersi mamy w postępowaniu trzy nowe terapie – wyjaśniał Mateusz Oczkowski. Odnosząc się do raka dróg żółciowych, dodał: – Życzyłbym sobie, aby podmioty odpowiedzialne składały wnioski na rzadkie wskazania, bo rzeczywiście potrzeby są niezaspokojone.
W debacie pod tytułem „Dokąd zmierzasz, onkologio? Niezaspokojone potrzeby pacjentów i klinicystów” uczestniczyli:
– dr n. med. Leszek Kraj z Kliniki Onkologii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego,
– Mateusz Oczkowski z Ministerstwa Zdrowia,
– dr n. med. Katarzyna Pogoda z Kliniki Nowotworów Piersi i Chirurgii Rekonstrukcyjnej Narodowego Instytutu Onkologii – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie,
– Iga Rawicka z Fundacji EuropaColon Polska,
– Krystyna Wechmann z Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych,
– dr hab. n. med. Jakub Żołnierek z Narodowego Instytutu Onkologii – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie.
Moderatorem była Marzena Sygut-Mirek z Termedii.
Sesja do obejrzenia poniżej.
