Dane medyczne to nowe złoto

– Gdybyśmy dysponowali kompletnymi, wysokiej jakości danymi, moglibyśmy odpowiadać na wiele ważnych pytań, a decyzje podejmowane na poziomie Ministerstwa Zdrowia byłyby łatwiejsze, bo oparte na solidnych podstawach – mówi dr hab. Anna Kowalczuk, wiceprezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

Anna Kowalczuk o danych medycznych rozmawia z „Rzeczpospolitą”.

– Przez pewien czas mówiliśmy o tym w kategoriach czegoś niezwykle cennego, ale nie odczuwaliśmy tego w praktyce. Tymczasem w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji funkcjonujemy właśnie dzięki danym. Korzystamy zarówno z publikacji naukowych, jak i z tego, co w świecie danych medycznych jest najcenniejsze, czyli z danych z realnej praktyki klinicznej. Tzw. real-world data są istotnym komponentem oceny technologii medycznych – dostarczają dodatkowych informacji o skuteczności i bezpieczeństwie leczenia w warunkach praktyki klinicznej, uzupełniając wiedzę uzyskaną w badaniach klinicznych – podkreśla wiceprezes Kowalczuk w rozmowie z „Rzeczpospolitą”, dodając, iż najlepiej ilustruje to przykład oceny leków.

– Na etapie rejestracji nowego leku dysponujemy przede wszystkim wynikami badań klinicznych. Są to badania prowadzone w warunkach bardzo ściśle kontrolowanych, z określonymi kryteriami włączenia i wyłączenia pacjentów, z precyzyjnie ustalonymi dawkami oraz harmonogramem obserwacji. Powyższe podejście pozwala wiarygodnie ocenić skuteczność i bezpieczeństwo terapii, ale jednocześnie nie oddaje w pełni złożoności codziennej praktyki medycznej. W realnym świecie lek trafia zaś do pacjentów z różnymi chorobami współistniejącymi, przyjmujących inne terapie, w odmiennych warunkach systemowych czy choćby kulturowych. To wszystko sprawia, iż sposób stosowania i efekty terapii mogą się istotnie różnić od tego, co obserwujemy w badaniach klinicznych – stwierdza.

Kowalczuk wyjaśnia, iż to dlatego dane z praktyki klinicznej – tzw. real-world data – są tak cenne.

Jako przykład podaje wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI).

– Europejska Agencja Leków (EMA) dopuszcza dany lek do obrotu, co oznacza, iż uznaje go za bezpieczny i spełniający określone standardy jakości. Nie ocenia jednak, jak bardzo jest on skuteczny w praktyce. W procesie refundacyjnym musimy więc sami dokładnie analizować dostępne dane. Czasem to metodologia badań klinicznych budzi wątpliwości, a czasem ich wyniki nie potwierdzają oczekiwanej skuteczności. W takich sytuacjach, mając na uwadze, iż dysponujemy publicznymi środkami, podejmujemy decyzję obarczoną ryzykiem i przyznajemy refundację niejako na kredyt zaufania – licząc na to, iż terapia rzeczywiście przyniesie korzyści pacjentom. Następnie w okresie dwóch lat gromadzimy dane od lekarzy, by ocenić, jak faktycznie działa leczenie i jakie ma przełożenie na zdrowie pacjentów. To właśnie w tym momencie dane stają się prawdziwym złotem – mówi w „Rzeczpospolitej”.

Anna Kowalczuk twierdzi, iż potrzebujemy jednak, aby dane były ustandaryzowane i gromadzone w jednolity sposób.

– To trochę jak z Excelem – najbardziej nie znosi braków w tabeli. W przypadku pracy z danymi – brakujące lub nieporównywalne informacje znacznie utrudniają analizę i podejmowanie decyzji. Gdybyśmy dysponowali kompletnymi, wysokiej jakości danymi, moglibyśmy odpowiadać na wiele ważnych pytań, a decyzje podejmowane na poziomie Ministerstwa Zdrowia byłyby łatwiejsze, bo oparte na solidnych podstawach – podsumowuje.