Czy powstanie lek na zwyrodnienie barwnikowe siatkówki?

W Śląskim Uniwersytecie Medycznym zakończył się projekt „ProteoRetina”, którego celem jest stworzenie leku, który będzie stosowany w leczeniu zwyrodnienia barwnikowego siatkówki. Specjaliści wykazali, iż pojawiła się możliwość wyleczenia uszkodzonego genu, który powoduje chorobę.

Projekt „ProteoRetina”

We wtorek (19.12.2023) podczas konferencji prasowej specjaliści z Uniwersytetu w Helsinkach, Śląskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego SUM w Katowicach podzielili się wynikami swojej pracy podczas wspólnego projektu „ProteoRetina”.

– Dzięki temu projektowi jesteśmy w stanie zaproponować pacjentom lek, który będzie uniwersalny dla większej grupy. Będziemy w stanie leczyć jednym lekiem zwyrodnienie barwnikowe siatkówki bez względu na to, jaka mutacja, czy jaki gen jest uszkodzony u danego pacjenta – powiedział dr hab. n. med. Adrian Smędowski, profesor Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach.

Eksperci podzielili się również informacją, iż tworzenie leku może trwać choćby 10 lat. Jednak, jeżeli projekt powiedzie się, będzie to stanowiło ogromny postęp dla medycyny, który jednocześnie zwiększy dostępność dla pacjentów i jednocześnie zmniejszy koszty takiego leczenia.

– Uzależnione jest to od wielu czynników, przede wszystkim od finansowania, jak również konieczności wielokrotnych testów bezpieczeństwa i skuteczności, aby można było bez ryzyka zagrożenia podać pacjentowi – wyjaśnił specjalista.

Obecnie realizowane są testy za zwierzętach transgenicznych, czyli myszach.

Czym jest zwyrodnienie barwnikowe siatkówki?

Siatkówka to część oka, która wykrywa światło i przekształca je w informację wizualną, która jest następnie przekazywana do mózgu. Dystrofie siatkówki to grupa zaburzeń genetycznych, które powodują postępującą, ciężką i nieodwracalną utratę wzroku poprzez zmianę struktury i funkcji siatkówki. Najczęstszej występującą dystrofią jest barwnikowe zwyrodnienie siatkówki, które jest główną przyczyną dziedzicznej ślepoty na całym świecie. Choroba dotyka aż 2,5 miliona osób.

– Są to różne grupy wiekowe – są to dzieci, ale najczęściej spotykane są u dorosłych od 30 roku życia. Osoby te zaczynają mieć problemy z widzeniem wieczornym, zmierzchowym, z prowadzeniem samochodu. Ta choroba postępuje z czasem. Około 50-60. r.ż. ci pacjenci mają znacznie pogorszoną ostrość wzroku u większości przypadków. Może to być widzenie z pół metra, a więc widzenie, które jest trudne dla prawidłowego funkcjonowania – powiedziała dr hab. Dorota Wyględowska-Promieńska, Kierownik Oddziału Okulistyki Dorosłych w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym.

Warto zaznaczyć, iż w tej chwili nie ma farmakologicznego leczenia zwyrodnienia barwnikowego siatkówki, jedynie stosuje się suplementację i wspomaganie.

Projekt realizowany był od października 2021 do grudnia 2023 r. w ramach grantu naukowego POLS Narodowego Centrum Nauki, przy wsparciu Funduszy Norweskich. Prowadzony jest we współpracy Katedry Fizjologii Wydziału Nauk Medycznych w Katowicach z Instytutem Biotechnologii Uniwersytetu w Helsinkach. Projekt otrzymał łącznie finansowanie w wysokości 965 625 zł.

Źródło: PAP