W wykazie prac legislacyjnych i programowych Rady Ministrów pojawił się Projekt uchwały Rady Ministrów w sprawie przyjęcia dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025. Dla pacjentów to ważna informacja, gdyż z niecierpliwością czekają na ten dokument. Jakie są postulaty środowiska pacjentów? O tym mieli okazję rozmawiać m.in. podczas zorganizowanego w ubiegłym tygodniu posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich oraz w trakcie konferencji „Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy 2024”.
Jednym z podstawowych oczekiwań pacjentów wobec działań rządu jest uchwalenie nowego Planu dla Chorób Rzadkich. Poprzedni dokument wygasł z końcem 2023 r. Jak informowała wiceminister zdrowia Urszula Demkow, podczas panelu „Nowe szanse terapeutyczne dla pacjentów z chorobami rzadkimi”, na konferencji „Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy 2024”, prace nad nowym dokumentem są w bardzo zaawansowanej fazie.
– Mam nadzieję, iż po konsultacjach ten plan zostanie uchwalony i wejdzie w życie. Mniej więcej do końca tego miesiąca albo na początku lipca najdalej, spodziewamy się, iż legislacja zostanie zakończona i plan powstanie, zacznie działać.
Zgodnie z zapowiedzią wiceminister, 10 czerwca odbyła się dyskusja na temat Plany dla Chorób Rzadkich w Kancelarii Prezesa Rady Ministrów. Spodziewany termin przyjęcia dokumentu to II kwartał 2024 r., co oznacza, iż plan powinien zostać przyjęty jeszcze w czerwcu. Z perspektywy chorych dokument jest istotny ze względu na długą listę potrzeb pacjentów – w szczególności w zakresie szybkiej i sprawnej diagnostyki, dostępu do specjalistycznych ośrodków oraz dostępu do terapii.
Prof. dr hab. n. med. Marta Mazurkiewicz-Bełdzińska, przewodnicząca Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologii Dziecięcej podkreśliła w trakcie panelu dyskusyjnego m.in. potrzeby pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), zaznaczając, iż w Polsce system opieki już w tym momencie jest jednym z lepszych w Europie.
– Ośrodki dla dorosłych są, ale mogłoby być ich więcej, ponieważ my będziemy tam dostarczać coraz więcej pacjentów. Nasi pacjenci będą się starzeć, będą przechodzić do ośrodków dorosłych i dobrze byłoby, gdyby tych ośrodków było więcej. Są takie newralgiczne punkty na mapie Polski, gdzie ośrodki dla dorosłych są przeciążone – powiedziała.
Oprócz dostępu do ośrodków, istotne znaczenie dla pacjentów z chorobami rzadkimi ma również możliwość korzystania z nowoczesnego leczenia. Podczas wspólnego posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Parlamentarnego Zespołu ds. Dzieci, głos zabrała m.in. Emilia Więcek, mama Kazika cierpiącego na mózgowe porażenie dziecięce, który razem z nią uczestniczył w posiedzeniu. Opowiedziała o problemie ciężkiego ślinotoku, który wpływa na codzienne funkcjonowanie tych dzieci:
– Jest to często czynnik, który wyklucza dzieci i rodziców z życia społecznego. (…) prowadzi do zakrztuszeń, wymiotów, utrudnia zostawienie takiego dziecka pod opieką osób trzecich – wyliczała. Zaakcentowała, iż jest leczenie, które ma pozytywną ocenę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, ale nie jest refundowane. Podczas konferencji o potrzebie dostępu do tej terapii, mówiła prof. Barbara Steinborn, członkini Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych. – jeżeli będzie taka możliwość, a liczymy i czekamy z nadzieją, to będzie to podstawa do poprawy jakości życia tych pacjentów – powiedziała ekspertka.
Istotnym wyzwaniem systemowym jest również znalezienie rozwiązana, które zabezpieczałoby sytuację pacjentów, którzy tracą możliwość leczenia w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych RDTL, będąc w trakcie kwalifikacji do leczenia. Taka sytuacja miała miejsce w przypadku achondroplazji. W trakcie posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Parlamentarnego Zespołu ds. Dzieci sytuację tej grupy pacjentów przedstawiała Olga Prokopek ze Stowarzyszenia na Rzecz Dzieci z Achondroplazją, prywatnie mama chorej na achondroplazję 7-letniej Amelki.
– Do niedawna w RDTL była możliwość finansowania leczenia dzięki jedynego leku na świecie, substancji wozorytyd. Niestety, substancja w zeszłym roku przekroczyła 5 proc. finansowania w RDTL i została z tego RDTL usunięta, w ten sposób zamykając jedyną możliwą ścieżkę leczenia dla naszych dzieci z achondroplazją w Polsce. Nie ma innej dedykowanej terapii. Nasze dzieci zostały bez leczenia – powiedziała i zaapelowała o stworzenie mechanizmu, który zabezpieczałby podobne sytuacje.
Oprócz utworzenia nowych programów lekowych czy zapewnienia innej drogi dostępu do nowoczesnych terapii, pacjenci apelowali także o zmiany w już istniejących programach, np. w leczeniu mukowiscydozy czy hemofilii lub zapewnienie stałego dostępu do leczenia, jak w przypadku choroby Gauchera.
Na temat mukowiscydozy głos zabrała Sylwia Ból, przedstawicielka MukoKoalicji i mama 11-letniej dziewczynki chorej na mukowiscydozę.
– Dwa lata temu został ogłoszony program leczenia mukowiscydozy. Do tego programu lekowego zostały włączone osoby od 12. roku życia. Ja się cieszyłam, razem z chorymi, chociaż moje dziecko się do tego programu nie dostało, dlatego, iż ma za mało lat. Kiedy patrzy się na osoby, które miały umrzeć w wieku lat 20, a w tej chwili studiują, wracając do pracy, mają plany, kobiety są w stanie urodzić dzieci bez obawy, iż te dzieci osierocą, to jest coś dla nas niewyobrażalnego – podkreśliła. W ubiegłym roku niepowodzeniem zakończyły się starania o rozszerzenie dostępu do tego programu dla dzieci od 6. roku życia, co skutkuje m.in. pozbawieniem możliwości leczenia pacjentów niezakwalifikowanych do programu, poprzez RDTL. Sylwia Ból wyraziła nadzieję, iż w tej chwili procedowany wniosek o refundację terapii już od 2. roku życia, zakończy się sukcesem.
Z kolei o potrzebach zmian w programie leczenia hemofilii mówił Dawid Witkowski – wiceprezes Fundacji Sanguis Pokrewne Skazy Krwotoczne, a prywatnie ojciec syna chorego na hemofilię.
– Apelujemy do ministerstwa przede wszystkim o to, żeby wprowadzić zmiany do programu lekowego, aby umożliwić dostęp dla wszystkich pacjentów chorych na hemofilię do nowoczesnych terapii, takich jak terapie czynnikami długodziałającymi, terapie podskórne, czy już w ogóle terapie genowe – powiedział. Jak zauważył o zmiany apelują również eksperci kliniczni. – Konsultant krajowy, pan profesor Jan Styczyński ostatnio już po raz drugi wystosował apel do Ministerstwa Zdrowia o to, aby wprowadzić zmiany do programu lekowego. Od 16 lat nie ma żadnych zmian, a przez te 16 lat sytuacja na rynku i sytuacja z dostępnością nowoczesnych metod leczenia jest diametralnie inna – dodał.
Błażej Jelonek – Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Gauchera zwrócił z kolei uwagę na potrzebę zapewnienia stałego dostępu do terapii. – jeżeli tylko jesteśmy zdiagnozowani, możemy korzystać z refundowanych terapii. Pierwsza nasz potrzeba, którą tutaj do Państwa kieruję, to jest to, żeby ta terapia była podtrzymana, żeby była pewna. Żebyśmy nie musieli się zastanawiać, czy ktoś czasem nie postanowi tej terapii nam zabrać, wprowadzić jakichś zmian, szukać oszczędności. Druga nasza prośba i potrzeba, to badania przesiewowe noworodków.
Ponieważ mamy bardzo skuteczne leczenie, chcielibyśmy, żeby mogli z niego korzystać wszyscy chorzy. Potrzeba badań przesiewowych noworodków i objęcie ewentualnych nowych pacjentów specjalistyczną opieką – zauważył.
Jak wynika z wypowiedzi pacjentów i ekspertów podczas konferencji oraz wspólnego posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Parlamentarnego Zespołu ds. Dzieci, tym, co łączy potrzeby pacjentów jest konieczność dostępu do ośrodków eksperckich, odpowiedniej diagnostyki oraz możliwości leczenia, zwłaszcza dostępu do terapii, które ze względu na fakt, iż dotyczą chorób rzadkich, z perspektywy pojedynczego chorego i jego rodziny znacznie przekraczają możliwości prywatnego finansowania.
kat/, fot. pixabay.com
Data publikacji: 13.06.2024 r.
