Niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH), będące konsekwencją postępującej dysfunkcji narządowej u istotnego odsetka pacjentów z MALFD, dotyka szacunkowo 35 milionów ludzi na całym świecie i jest najczęstszą przewlekłą chorobą wątroby w populacjach zachodnich, a wraz z szybkim wzrostem liczby pacjentów przewiduje się, iż koszty leczenia NASH wzrosną do astronomicznej sumy 27,2 miliarda dolarów w 2029 roku.
Mimo tych zatrważających danych brakuje skutecznych terapii, które byłyby w stanie poprawić rokowanie oraz obniżyć koszty zdrowia publicznego.
Nie oznacza to jednak bierności świata nauki, wręcz przeciwnie – na łamach wspomnianego najbardziej prestiżowego i uznanego czasopisma medycznego przedstawiono wyniki randomizowanego badania II fazy, w którym oceniano pegozaferminę, długo działającego glikopegylowanego analoga czynnika wzrostu fibroblastów 21 (FGF21), przeznaczonego do leczenia niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby i ciężkiej hipertriglicerydemii.
W wieloośrodkowym randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniu fazy 2b trwającym 24 tygodnie 222 pacjentów z NASH potwierdzonym biopsją i zwłóknieniem w stadium F2 lub F3 (czyli umiarkowanym lub ciężkim) przydzielono losowo do otrzymywania pegozaferminy w dawce 15 lub 30 mg raz na tydzień podskórnie lub 44 mg raz na 2 tygodnie, lub placebo raz na tydzień lub co 2 tygodnie. Odsetek pacjentów, którzy spełnili kryteria poprawy zwłóknienia (redukcja co najmniej o 1 stopień w skali od 0 do 4), wyniósł 7 proc. w połączonej grupie placebo, 22 proc. w grupie otrzymującej 15 mg pegozaferminy, 26 proc. w grupie otrzymującej 30 mg leku i 27 proc. w grupie otrzymującej dawkę 44 mg.
Odsetek pacjentów spełniających kryteria ustąpienia NASH wynosił 2 proc. w grupie placebo oraz 37, 23 i 26 proc. w grupie otrzymującej odpowiednio 15, 30 i 44 mg pegozaferminy. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi w grupach badawczych okazały się nudności i biegunka.
Wyniki powyższego badania, w którym w sposób znaczący i istotny statystycznie wykazano korzystne działanie pegozaferminy, stanowią bodziec do dalszych prac, których skutkiem może być pierwsza naprawdę skuteczna terapia NASH.
Opracowanie: lek. Damian Matusiak
