Carita apeluje o refundację kolejnych przeciwciał bispecyficznych w leczeniu szpiczaka

Nowa generacja immunoterapii w leczeniu szpiczaka stwarza nowe szanse dla pacjentów z chorobą oporną i nawrotową. Rejestrowane w ostatnich latach leki i schematy leczenia zmieniają rokowania pacjentów. Przełomem ostatnich lat jest nowoczesna immunoterapia: terapie komórkowe CAR-T oraz przeciwciała bispecyficzne, o refundację których apeluje Fundacja Carita im. Wiesławy Adamiec.

Leczenie pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym zmieniło się w ostatnich latach dzięki nowym cząsteczkom i schematom leczenia. Dla coraz większej grupy chorych staje się on chorobą przewlekłą a nie terminalną, nieuleczalną. Największe nadzieje są w tej chwili wiązane z nowoczesną immunoterapią. “Są tu dwa przełomy. Pierwszy to terapia komórkowa CAR-T; druga to przeciwciała dwuswoiste, w przypadku których mamy gotowy lek, który można podać w zasadzie od razu, gdy pacjent tego wymaga” – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. Przeciwciało dwuswoiste (bispecyficzne) z jednej strony łączy się z antygenem obecnym na komórce nowotworowej, a z drugiej z antygenem obecnym na limfocytach T. “Mechanizm działania polega na zbliżeniu limfocytu T (który ma zdolność do wzbudzania odpowiedzi immunologicznej i zwalczania komórki nowotworowej) do komórki szpiczakowej, rozpoznanej przez drugą część przeciwciała dwuswoistego” – dodaje prof. Giannopoulos.

Fundacja Carita przypomina, iż w październiku 2024 na liście refundacyjnej znalazło się pierwsze przeciwciało dwuswoiste w leczeniu szpiczaka: teklistamab. “Cieszymy się z dostępności do teklistamabu; w procesie refundacyjnym znajdują się jeszcze dwa przeciwciała: talkwetamab i elranatamab” – zaznacza prof. Giannopoulos. Elranatamab to lek również nacelowany na antygen BCMA (jak teklistamab); z kolei talkwetamab – na antygen GPRC5D, którego ekspresja jest również wysoka na komórkach szpiczaka plazmocytowego, dlatego lek może być również skuteczny u tych pacjentów, u których pojawiła się oporność na terapie anty-BCMA. Talkwetamab został zarejestrowany przez FDA (amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków) w 2023 roku, otrzymując status terapii przełomowej. W tym samym roku zarejestrowała go w Europie Europejska Agencja Leków (EMA).

“W badaniu, które doprowadziło do rejestracji, pacjenci byli średnio po pięciu-sześciu liniach leczenia. Talkwetamab okazał się skuteczny; również u pacjentów, którzy wcześniej otrzymywali terapię anty BCMA (teklistamab, terapia CAR-T). To bardzo ważne, gdyż okazuje się, iż ten lek możemy stosować w grupie pacjentów opornych na wszystkie dotychczasowe terapie” – zaznacza prof. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Lek znalazł się także na 8. miejscu listy TOP 2024 HEMATO, opracowywanej przez ekspertów klinicznych – członków zarządu PTHiT. “Obecnie, jeżeli chodzi o terapie immunologiczne, to w pierwszych liniach stosujemy leki anty CD38 (jak daratumumab), a od 4. linii możemy stosować teklistamab. Talkwetamab, nakierowany na GPRC5D, to trzecia grupa immunoterapii w szpiczaku, kolejny etap jej rozwoju. Jest w tej chwili jedną z najważniejszych potrzeb refundacyjnych w szpiczaku, którą wskazywałbym w TOP3 dla tej choroby. Daje szansę na skuteczne leczenie pacjentów, dla których w tej chwili mamy tylko leczenie paliatywne” – zaznacza prof. Dominik Dytfeld.

Pacjenci z opornością na leczenie

Na nowe możliwości leczenia czekają pacjenci, u których mimo stosowania wielu leków choroba jest oporna i nawracająca. “Zgłaszają się do nas osoby, u których choroba kolejny raz powraca. Są w dobrej kondycji fizycznej, ale nie mają już szans na nowoczesne leczenie. Dlatego bardzo zabiegamy o uelastycznienie programu lekowego oraz o dostęp do najnowszych terapii: myślę tu między innymi o przeciwciałach bispecyficznych. Cieszymy się, iż jest dostępny jeden lek z tej grupy, bardzo chcielibyśmy jednak mieć wybór, gdyż zdarza się, iż pacjenci nie reagują na jeden lek, za to inny, o nieco innym mechanizmie działania, okazuje się skuteczniejszy” – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Pacjenci, doceniając to, co wydarzyło się w ostatnich latach w leczeniu szpiczaka, czekają na kolejne możliwości. “Musimy pamiętać o pacjentach opornych na leczenie, mających trudniejszy przebieg choroby. W ich przypadku leczenie musi być spersonalizowane, skrojone na miarę, dlatego potrzebujemy nowych opcji leczenia” – zaznacza Łukasz Rokicki. W programie lekowym znajduje się kilkanaście schematów leczenia, jednak w praktyce, w przypadku konkretnego pacjenta można zastosować tylko kilka. “Przykładowo, mamy kilka schematów z lenalidomidem, ale pacjent dostanie tylko jeden, gdyż jeżeli pojawi się oporność, to nie można już podać kolejnego schematu z lenalidomidem. Z wielu leków, które mamy do dyspozycji, pacjent może więc dostać jedynie kilka. Dlatego czekamy na terapie nakierowane na nowe cele, są szansą dla pacjentów. Grupa przeciwciał dwuswoistych bardzo gwałtownie się rozwija. Powstają też terapie CAR-T o podwójnej swoistości: przeciw BCMA i GBRC5D. Immunoterapia jest kluczowa, a te dwa antygeny w tej chwili są najważniejsze, jeżeli chodzi o cele terapii. Liczymy, iż będziemy mogli pojawiające się nowe leki stosować u naszych pacjentów” – zaznacza prof. Dytfeld.