Bielactwo jest najczęstszą chorobą skóry powodującą odbarwienie, z szacunkową częstością występowania na całym świecie u 0,5–2 proc. populacji zarówno u dorosłych, jak i u dzieci. Jest to choroba wieloczynnikowa charakteryzująca się utratą funkcjonalnych melanocytów.
Zaproponowano wiele mechanizmów niszczenia melanocytów w bielactwie. Należą do nich m.in. czynniki genetyczne, autoimmunologiczne czy stres oksydacyjny; wydaje się, iż zaangażowane są zarówno wrodzone, jak i adaptacyjne ramiona układu odpornościowego.
Zespół naukowców z Wielkiej Brytanii, Francji i Stanów Zjednoczonych przeprowadził randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą oceniające skuteczność i bezpieczeństwo rylecytynibu, doustnego inhibitora JAK3/TEC u 364 pacjentów z bielactwem. Pacjenci zostali losowo przydzieleni do pięciu następujących grup: dwie grupy otrzymywały dawkę wysycającą wynoszącą 100 lub 200 mg na dobę przez cztery tygodnie, a następnie dawkę podtrzymującą 50 mg na dobę przez 20 tygodni, kolejne trzy grupy bez dawki nasycającej rylecynibu otrzymywały 50, 30 lub 10 mg dziennie przez 24 tygodnie; ostatnia otrzymywała placebo przez 24 tygodnie. W kolejnym etapie osoby niereagujące na leczenie w 16. tygodniu zostały przydzielone do otrzymywania rylecytynibu w schemacie 200/50 mg na 24 tygodnie.
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności była zmiana procentowa w 24. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowej w skali FASI dotyczącej twarzy.
Zaobserwowano istotne różnice w porównaniu z placebo w zakresie VASI dla grup otrzymujących rylecytynib w dawce 50 mg zarówno wśród tych, którzy otrzymali dawkę wysysającą (-21,2 vs 2,1), jak i tych, którzy jej nie otrzymali(-18,5 vs 2,1). Podobna zależność wystąpiła w grupie otrzymującej lek w dawce 30 mg (-14,6 vs 2,1).
Dodatkowo wykazano przyspieszoną poprawę u osób niereagujących wcześniej na leczenie po zastosowaniu schematu 200/50mg. Skuteczność nie budzi zatem obaw, podobnie jak bezpieczeństwo – nie zaobserwowano zależnych od dawki tendencji w zakresie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem lub poważnych zdarzeń niepożądanych.
Skuteczny, bezpieczny, w formie doustnej rylecytynib spełnia najważniejsze kryteria dobrego leku. Do rejestracji droga daleka, niemniej musi się ona na czymś opierać, a powyższe wyniki z pewnością stanowią argument “za”.
Opracowanie lek. Damian Matusiak
