Amerykańska Agencja Żywności i Leków nadała cząsteczce opracowanej przez specjalistów z Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum status leku sierocego. Oznacza to, iż w dalszych badaniach może być traktowana preferencyjnie.
Cząsteczkę oznaczoną symbolem iQ-007 opracował zespół prof. Krzysztofa Kamińskiego z Wydziału Farmaceutycznego UJ Collegium Medicum. Jak dotąd przeszła ona fazę badań przedklinicznych, zrealizowanych przez firmę iQure Pharma Inc. w kooperacji z naukowcami UJ CM. najważniejsze eksperymenty wykazały potencjalną jej skuteczność w leczeniu zespołu Draveta (uwarunkowanej genetycznie rzadkiej i ciężkie encefalopatii padaczkowej). jeżeli potwierdzą to kolejne badania, tym razem kliniczne, czyli z udziałem pacjentów, może to być pierwszy w klasie kandydat na nowej generacji lek przeciwpadaczkowy. Lek sierocy to preparat przeznaczony do leczenia choroby rzadkiej, której częstotliwość występowania wynosi nie więcej niż 5 na 10 tys. osób, produkowany przez przemysł farmaceutyczny w celu zaspokojenia potrzeb zdrowia publicznego, a nie z przyczyn ekonomicznych.
„W przypadku wprowadzenia iQ-007 na rynek amerykański uzyskany status leku sierocego może przełożyć się na zaangażowanie naukowe amerykańskiej instytucji rządowej U.S. Food and Drug Administration (FDA) w proces planowania badań klinicznych, znaczące skrócenie kolejnych faz rozwoju, uproszczoną i tańszą procedurę oceny i rejestracji leku, a także wydłużony okres ochrony patentowej oraz dodatkowy okres wyłączności na jego sprzedaż” – informuje uczelnia.
Zespół Draveta najczęściej pojawia się około pierwszego roku życia, a czasem choćby u kilkutygodniowych niemowląt. Jego przyczyną jest mutacja genu SCN1A kodującego podjednostkę kanałów sodowych zlokalizowanych na neuronach hamujących w mózgu. Napady padaczkowe zdarzają się często, charakteryzują się lekoopornością, co przekłada się na znaczne upośledzenie rozwoju psychoruchowego dziecka. Jest to choroba progresywna i szacuje się, iż blisko 15-20 proc. chorych umiera na skutek ciężkich napadów padaczkowych lub związanych z nimi urazów.
„Biorąc pod uwagę, jak trudna w leczeniu jest ta choroba, a także jej nieodwracalne skutki w rozwoju dziecka, istnieje nieustanne zapotrzebowanie na nowe – przede wszystkim skuteczniejsze, ale i lepiej tolerowane – leki do terapii zespołu Draveta. Nowatorski mechanizm działania iQ-007 oraz dotychczas uzyskane wyniki wskazują na jego użyteczność również w tym niezwykle uciążliwym zespole padaczkowym. Ponadto jego dobra tolerancja – a w szczególności brak senności, otępienia i zaburzeń pamięci – dają nadzieję na wprowadzenie nowej skutecznej i bezpiecznej terapii innych rodzajów napadów u dzieci” – wyjaśnia prof. Krzysztof Kamiński.
Według specjalistów UJ CM cząsteczka iQ-007 wykazuje unikatowy mechanizm działania, dotychczas nieopisany dla leków przeciwpadaczkowych, który polega na usuwaniu z przestrzeni synaptycznej nadmiaru glutaminianu będącego głównym neuroprzekaźnikiem pobudzającym w ośrodkowym układzie nerwowym. Patologiczny nadmiar glutaminianu w mózgu prowadzi jednak do wielu chorób neurologicznych, neurodegeneracyjnych i psychiatrycznych. Jego normalizacja powodowana przez iQ-007 może być pomocna w wielu innych schorzeniach, takich jak choroby Alzheimera, Parkinsona i Huntingtona, a także w przypadku stwardnienia rozsianego, stwardnienia bocznego zanikowego, udarów niedokrwiennych mózgu, bólu, schizofrenii, depresji, lęku, autyzmu oraz uzależnień.
W 2020 r. cząsteczka została skomercjalizowana przez Uniwersytet Jagielloński za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU, a licencję udzielono iQure Pharma Inc. Faza przedkliniczna została zrealizowana przez dział R&D iQure w kooperacji z naukowcami UJ CM. najważniejsze eksperymenty potwierdzające potencjalną skuteczność iQ-007 w terapii zespołu Draveta zostały sfinansowane przez kapitał prywatny typu Venture Funding pozyskany przez iQure z USA, Niemiec oraz Wielkiej Brytanii.
