Mamy świetną wiadomość: firma Scholar Rock przekazała nam wstępne wyniki końcowe z badania klinicznego SAPPHIRE. W badaniu tym sprawdzano bezpieczeństwo i skuteczność preparatu o nazwie apitegromab w leczeniu SMA. Wyniki są bardzo obiecujące!
W badaniu SAPPHIRE badacze starali się określić profil bezpieczeństwa oraz skuteczność preparatu apitegromab. Jest to tzw. inhibitor miostatyny – białka, którego rolą jest hamowanie rozrostu tkanki mięśniowej – a zatem przyjmowanie go powinno powodować rozrost tej tkanki. Pytaniem badawczym było, czy zmiana ilości tkanki mięśniowej dzięki zastosowaniu apitegromabu poprawi sprawność motoryczną u osób chorych na SMA.
156 uczestników badania – osób z SMA w wieku 2–21 lat będących w stanie samodzielnie siedzieć lub chodzić – przez 12 miesięcy nie zmieniało swojej standardowej terapii (nusinersen, risdiplam albo terapia genowa), a równolegle otrzymywało albo apitegromab w jednej z dwóch dawek (10 mg/kg – 53 osoby; 20 mg/kg – 53 osoby), albo placebo (50 osób). Podawanie preparatu lub placebo miało miejsce co cztery tygodnie poprzez wlew dożylny. Co trzy miesiące dokonywano pomiarów u obu tych grup. Co się okazało?
Zacytujmy komunikat prasowy firmy:
- Osiągnięty został pierwszorzędowy punkt końcowy badania, tj. statystycznie istotna i klinicznie znacząca poprawa funkcji motorycznej po 52 tygodniach na podstawie pomiarów w skali Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) – stanowiącej złoty standard – u pacjentów otrzymujących apitegromab w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo (oraz standardową opiekę).
- 30.4% pacjentów otrzymujących apitegromab doświadczyło poprawy o więcej niż 3 punkty HFMSE; takiej samej poprawy doświadczyło 12,5% pacjentów przyjmujących placebo.
- U pacjentów otrzymujących apitegromab zaobserwowano wcześniejszą poprawę funkcji motorycznej niż w grupie placebo wg pomiarów w 8 tygodniu badania; korzyść została zaobserwowana na skali HFMSE w 52 tygodniu.
- Klinicznie znaczącą korzyść odnieśli pacjenci we wszystkich grupach wiekowych (2–21 lat).
- Pozytywny profil bezpieczeństwa w badaniu SAPPHIRE był spójny z długofalowym profilem bezpieczeństwa zaobserwowanym w badaniu fazy drugiej TOPAZ (ponad 48 miesięcy podawania apitegromabu u pacjentów z SMA).
W grupie podstawowej – tj. u uczestników w wieku 2–12 lat przyjmujących apitegromab w którejś z dwóch dawek (w dodatku do standardowej terapii) – średnia poprawa wyniosła o 1,8 pkt HFMSE więcej niż w grupie przyjmującej placebo (również w dodatku do standardowej terapii). Pięćdziesiąt trzy osoby przyjmujące apitegromab w dawce 10 mg/kg poprawiły się średnio o 2,2 pkt HFMSE w porównaniu do grupy placebo.
Nie zgłoszono poważnych zdarzeń niepożądanych, które mogłyby zostać spowodowane przez apitegromab. Spośród 188 uczestników, 185 zdecydowało się kontynuować przyjmowanie apitegromabu w ramach badania przedłużonego o nazwie ONYX.
Firma Scholar Rock ogłosiła, iż zamierza złożyć wniosek o dopuszczenie apitegromabu w pierwszej połowie 2025 roku. Przypomnijmy, iż procedury dopuszczeniowe realizowane są zwykle 6–12 miesięcy. Fundacja SMA, we współpracy z SMA Europe, będzie podejmowała starania, aby apitegromab został dopuszczony do stosowania u jak najszerszej grupy chorych.
Jestem wzruszony, czytając ten komunikat – również jako ojciec nastolatki, która od półtora roku przyjmowała wlewy dożylne w ramach badania SAPPHIRE. Oto jesteśmy na progu wprowadzenia kolejnej terapii w SMA: leku już nie ratującego neurony, ale działającego wprost na osłabione mięśnie. Jestem przekonany – podobnie jak moja córka oraz cała społeczność SMA – iż apitegromab, w połączeniu z dotychczasowymi terapiami, diametralnie zmieni sposób, w jaki na co dzień funkcjonują osoby chore na rdzeniowy zanik mięśni.
— Kacper Ruciński, współzałożyciel Fundacji SMA
Przypomnijmy, iż badanie kliniczne SAPPHIRE było prowadzone również w Polsce – w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku, w Szpitalu Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu oraz w Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie. Serdecznie dziękujemy wszystkim z Was, którzy biorąc w nim udział, przyczynili się do opracowania nowej terapii w SMA.
