Apitegromab coraz bliżej zatwierdzenia przez FDA i EMA

FDA przyznaje priorytetową ocenę wnioskowi o licencję na leki biologiczne (BLA), a EMA akceptuje wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) dla Apitegromabu jako leczenia rdzeniowego zaniku mięśni.

• Apitegromab pozostaje na dobrej drodze, aby stać się pierwszym i jedynym leczeniem ukierunkowanym na mięśnie dla osób żyjących z rdzeniowym zanikiem mięśni

• FDA rozpatrzy wniosek BLA w trybie priorytetowym, z datą PDUFA 22 września 2025 r.

• Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu Apitegromabu Europejska Agencja Leków zweryfikowane i poddawane przeglądowi

25 marca 2025 r. spółka biofarmaceutyczna w zaawansowanej fazie rozwoju, skupiająca się na opracowywaniu innowacyjnych metod leczenia chorób nerwowo-mięśniowych, zaburzeń kardiometabolicznych i innych poważnych chorób, ogłosiła dziś, iż Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyjęła wniosek o licencję na leki biologiczne (BLA) dla apitegromabu, eksperymentalnego leczenia ukierunkowanego na mięśnie, które jest opracowywane w celu zapewnienia klinicznie istotnej poprawy funkcji motorycznych u osób żyjących z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), które otrzymują leczenie ukierunkowane na SMN. FDA rozpatrzy wniosek w ramach priorytetowego przeglądu i wyznaczyła docelową datę działania na mocy ustawy o opłatach za leki na receptę (PDUFA) 22 września 2025 r. Oznaczenie priorytetu przeglądu FDA przekazuje, iż FDA ustaliła, iż jeżeli apitegromab zostanie zatwierdzony, może on zapewnić znaczną poprawę bezpieczeństwa lub skuteczności leczenia poważnego schorzenia SMA.

Spółka złożyła również wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) i otrzymała jego zatwierdzenie. Europejska Agencja Leków (EMA) dla apitegromabu w leczeniu SMA. Walidacja potwierdza, iż ​​wniosek jest kompletny i formalny proces przeglądu przez EMA może się rozpocząć.

Wprowadzenie na rynek komercyjny nastąpi po zatwierdzeniu w 2025 r., a premiera w Europie jest przewidywana na 2026 r.

https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/fda-grants-priority-review-biologics-license-application-bla-and

Apitegromab to eksperymentalne, w pełni ludzkie przeciwciało monoklonalne, które hamuje aktywację miostatyny poprzez selektywne wiązanie pro- i utajonych form miostatyny w mięśniach szkieletowych. Jest to pierwszy kandydat na leczenie ukierunkowane na mięśnie w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA), który wykazał kliniczny sukces w kluczowym badaniu klinicznym fazy 3.