Fundacja SMA wraz z Fundacją Chorych na Zanik Mięśni im. Piotra Karlińskiego oraz Polskim Towarzystwem Chorób Nerwowo-Mięśniowych zwróciła się do Minister Zdrowia z wnioskiem o objęcie refundacją nowego schematu dawkowania nusinersenu – 50 mg oraz 28 mg – w ramach programu lekowego B.102.FM „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni”. Proponowana zmiana umożliwiłaby pacjentom w Polsce dostęp do najnowszego, zatwierdzonego w Europie sposobu stosowania tej terapii.
12 stycznia 2026 r. Komisja Europejska zatwierdziła nowy schemat dawkowania nusinersenu obejmujący dawkę nasycającą 50 mg oraz dawkę podtrzymującą 28 mg. Decyzja została podjęta na podstawie dostępnych danych klinicznych, w tym wyników badania DEVOTE, które potwierdziły skuteczność i bezpieczeństwo stosowania wyższych dawek leku u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).
W skierowanym do Minister Zdrowia piśmie Fundacja SMA podkreśla, iż Polska od lat należy do europejskich liderów w zakresie dostępu do nowoczesnego leczenia SMA. Dzięki konsekwentnemu rozwojowi programu lekowego oraz wprowadzeniu badań przesiewowych noworodków możliwe było osiągnięcie znaczącej poprawy rokowań i jakości życia pacjentów. w tej chwili z leczenia korzysta około 1200 osób.
Wyniki badania DEVOTE wskazują na możliwość uzyskania dodatkowych korzyści terapeutycznych po zastosowaniu wyższych dawek nusinersenu. U pacjentów z SMA choćby niewielka poprawa funkcji motorycznych może mieć istotne znaczenie dla codziennego funkcjonowania, samodzielności, aktywności społecznej oraz jakości życia.
„Polska zbudowała jeden z najbardziej kompleksowych systemów leczenia SMA w Europie. Wierzymy, iż objęcie refundacją nowego schematu dawkowania nusinersenu będzie naturalnym kolejnym krokiem w rozwoju opieki nad pacjentami i pozwoli utrzymać wysoki standard leczenia, z którego dziś możemy być dumni” – podkreśla Fundacja SMA.
Wyższe dawki nusinersenu są już dostępne dla pacjentów w kilku krajach europejskich. Środowisko pacjentów z SMA oraz ich rodzin z nadzieją oczekuje rozszerzenia dostępnych opcji terapeutycznych również w Polsce.
Fundacja SMA zwróciła się do Ministerstwa Zdrowia o uwzględnienie nowego schematu dawkowania podczas najbliższej aktualizacji wykazu leków refundowanych. W przypadku SMA czas ma najważniejsze znaczenie, a każda zachowana lub odzyskana funkcja motoryczna może przekładać się na większą niezależność i lepszą jakość życia pacjentów.
Mamy nadzieję, iż przedstawiona propozycja spotka się z pozytywnym rozpatrzeniem i umożliwi polskim pacjentom korzystanie z najnowszych możliwości leczenia dostępnych w Europie.
Przeczytaj pełną treść apelu do Minister Zdrowia
Nusinersen_list otwarty
