Fundacja SMA zwróciła się do firmy Roche z prośbą o informację na temat aktualnych badań klinicznych prowadzonych przez ich firmę w Polsce, poniżej informacje o toczących się dwóch badaniach MANATEE i HINALEA.
Badanie MANATEE
Badanie kliniczne sprawdzające, na ile bezpieczny jest produkt RO7204239 w połączeniu z risdiplamem i jak skuteczne jest to połączenie w celu poprawy funkcji mięśni u osób z rdzeniowym zanikiem mięśni.
Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby badanie, składające się z dwóch części prowadzonych w trybie ciągłym, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę i skuteczność produktu RO7204239 stosowanego w skojarzeniu z risdiplamem (RO7034067) u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni
Status badania: rekrutacja
Identyfikator badania:
NCT05115110 BN42644
Więcej informacji, w tym lista ośrodków rekrutujących do badania w Polsce:
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05115110?term=NCT05115110+BN42644&rank=1
BADANIA HINALEA 1 i 2
Na stronie clinicaltrials.gov dostępne są informacje o dwóch badaniach klinicznych dotyczących stosowania risdiplamu po terapii genowej:
1. Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo risdiplamu podawanego jako wczesna interwencja u dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni po terapii genowej (HINALEA 1)
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05861986?cond=Spinal+Muscular+Atrophy&term=risdiplam&rank=2
Identyfikator badania:
NCT05861986
2. Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania risdyplamu u dzieci i młodzieży z rdzeniowym zanikiem mięśni, u których wystąpił plateau lub pogorszenie funkcji po terapii genowej (HINALEA 2)
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05861999?cond=Spinal+Muscular+Atrophy&term=risdiplam&rank=3
Identyfikator badania:
NCT05861999
Status badań: Aktualnie realizowane są przygotowania do aktywacji ośrodków rekrutujących, informacje o badaniach można śledzić na stronie clinicaltrials.gov.