REKLAMA
W Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym we Wrocławiu oraz na Uniwersytecie Medycznym im. Piastów Śląskich dokonano czegoś, co jeszcze kilka lat temu wydawało się możliwe wyłącznie w ramach globalnych programów komercyjnych. Po raz pierwszy w Polsce pacjent otrzymał akademickie komórki CAR-T, czyli terapię stworzoną i podaną w krajowym ośrodku badawczym.Pierwszym chorym był 76-letni mężczyzna ze wznową agresywnego chłoniaka, który zgodnie z obecnymi zasadami, nie kwalifikował się do refundowanej terapii komercyjnej. Dzięki udziałowi w badaniu klinicznym mógł otrzymać leczenie, które w jego przypadku było poza zasięgiem standardowych rozwiązań.To wydarzenie ma znaczenie nie tylko symboliczne. Pokazuje, iż polskie ośrodki akademickie są w stanie samodzielnie wytwarzać zaawansowane komórki CAR-T, a tym samym poszerzać dostęp do terapii dla grup pacjentów dotychczas wykluczonych. Projekt został sfinansowany przez Agencję Badań Medycznych, która przeznaczyła na ten cel blisko 15 milionów złotych. Środki, dzięki którym możliwe było stworzenie platformy produkcyjnej oraz rozpoczęcie niekomercyjnego badania klinicznego.Czym adekwatnie jest terapia CAR-T?
CAR-T to jedna z najbardziej zaawansowanych i spersonalizowanych form immunoterapii. Polega na tym, iż od pacjenta pobierane są limfocyty T, komórki odpowiedzialne za zwalczanie zagrożeń w organizmie. W laboratorium zostają one zmodyfikowane genetycznie, aby rozpoznawały i niszczyły komórki nowotworowe.Te „przeprogramowane" limfocyty są następnie namnażane i podawane choremu z powrotem. Jak wyjaśnia prof. Tomasz Wróbel, problem wielu nowotworów polega na tym, iż układ odpornościowy często „nie widzi" komórek nowotworowych. CAR-T ma to zmienić, wyposażając limfocyty w receptor, który pozwala im rozpoznać zagrożenie.Terapia ta jest określana jako „szyta na miarę", ponieważ każdy zestaw komórek CAR-T jest wytwarzany indywidualnie dla konkretnego pacjenta. Nie istnieje możliwość podania ich innej osobie, to biologicznie spersonalizowany preparat.Dlaczego wrocławski projekt jest tak innowacyjny?
O nowatorstwie wrocławskiego osiągnięcia decydują trzy najważniejsze elementy:Krótszy czas wytwarzania komórek – choćby o połowę Dotychczasowe komercyjne produkty CAR-T wymagają długiego procesu produkcji, zwykle poza granicami kraju. Akademicka platforma pozwala na skrócenie tego czasu, co w przypadku pacjentów z agresywnymi nowotworami może mieć ogromne znaczenie.Niższy koszt terapii – choćby trzykrotnieProdukty komercyjne są bardzo kosztowne, co ogranicza ich dostępność. Produkcja komórek CAR-T w krajowym ośrodku akademickim może w przyszłości zmniejszyć obciążenie finansowe systemu ochrony zdrowia.Szerszy dostęp dla pacjentówAkademickie CAR-T nie zastępują komercyjnych terapii, ale je uzupełniają. Dzięki nim można objąć leczeniem osoby, które nie spełniają kryteriów refundacji lub nie mają innej opcji terapeutycznej.Prof. Wróbel komercyjne CAR-T porównuje do wizyty w restauracji. Dostajemy gotowy produkt, ale tylko z „menu" i o konkretnej porze. Akademickie CAR-T są jak gotowanie w domu, można dopasować przepis do potrzeb, przygotować terapię wtedy, kiedy jest potrzebna i rozwijać ją według możliwości zespołu.Projekt badawczy – ambitne założenia i nowa platforma terapeutycznaBadanie prowadzone we Wrocławiu nosi tytuł: „ Otwarte jednoramienne badanie jednoośrodkowe z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa wytwarzanych lokalnie limfocytów CAR-T anty-CD19 u dorosłych chorych na agresywne chłoniaki z dojrzałych limfocytów B w leczeniu drugiej linii (CARMEN).". Jest to badanie fazy I, planowane na grupę 9-18 dorosłych pacjentów z agresywnymi chłoniakami (DLBCL, HGBCL).
Najważniejsze elementy projektu:Produkcja CAR-T na miejscu leczeniaZ wykorzystaniem systemu CliniMACS Prodigy oraz wektora lentiwirusowego anty-CD19. Taka produkcja eliminuje konieczność wysyłania materiału biologicznego za granicę.Nowatorskie podejście do kwalifikacjiW projekcie CAR-T jest stosowane jako pierwsza terapia ratunkowa u pacjentów z chłoniakami wysokiego ryzyka.Celem projektu nie jest jedynie leczenie pojedynczych pacjentów, ale przede wszystkim ocena możliwości efektywnego wytwarzania CAR-T w warunkach akademickich oraz budowa platformy, którą można rozwijać i udoskonalać w kolejnych projektach badawczych.
Pacjent, który nie miał innej opcjiPierwszy pacjent w badaniu to 76-letni mężczyzna ze wznową agresywnego chłoniaka. Zgodnie z obowiązującymi zasadami nie kwalifikował się on do komercyjnej terapii CAR-T refundowanej przez NFZ, ponieważ nie spełniał precyzyjnie określonych kryteriów.Dla takich pacjentów niekomercyjne badania kliniczne są często jedyną szansą na dostęp do zaawansowanych terapii. Ich rola w systemie ochrony zdrowia jest więc wyjątkowa – pozwalają zaoferować leczenie tam, gdzie standardowe ścieżki są ograniczone.Korzyści dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia
Szerszy dostęp do innowacyjnych terapiiAkademickie CAR-T mogą objąć leczeniem pacjentów, którzy nie kwalifikują się do terapii komercyjnych.Potencjalne zmniejszenie kosztów leczeniaProdukcja w kraju może w przyszłości obniżyć koszty jednostkowe terapii oraz zmniejszyć obciążenie finansowe systemu.Rozwój polskiej nauki i kompetencjiProjekt pozwala szkolić specjalistów – biotechnologów, analityków, lekarzy – tworząc zaplecze dla przyszłych terapii komórkowych.Wzrost niezależności systemuPosiadanie własnej platformy CAR-T uniezależnia od zagranicznych producentów i umożliwia szybkie reagowanie na potrzeby kliniczne.
Prof. Tomasz Wróbel/ Fot. Materiał promocyjny
„To dopiero początek" – co może wydarzyć się dalej?Choć akademickie CAR-T we Wrocławiu to duży sukces, prof. Wróbel podkreśla, iż nie jest to rewolucja dla całej onkologii, ale bardzo istotny krok naprzód. Platforma może w przyszłości posłużyć do badań nad terapiami dla:innych nowotworów hematologicznych,szpiczaka plazmocytowego,guzów litych,chorób autoimmunizacyjnych.W wielu krajach takich jak Hiszpania czy Izrael akademickie CAR-T są już stosowane na szeroką skalę. Hiszpańskie ośrodki wytwarzają choćby kilkaset zestawów komórek rocznie. Wrocławski projekt pokazuje, iż podobna droga jest możliwa również w Polsce.
Wsparcie Agencji Badań Medycznych – fundament projektuBadanie nie mogłoby się rozpocząć bez finansowania Agencji Badań Medycznych, która od początku swojej działalności wspiera polskie ośrodki akademickie w tworzeniu innowacyjnych terapii. Blisko 15 milionów złotych przeznaczonych na projekt pozwoliło:zakupić specjalistyczny sprzęt,stworzyć zaplecze laboratoryjne,zatrudnić i przeszkolić zespół,rozpocząć badanie kliniczne.Jak podkreśla prof. Wróbel, inwestycja w naukę to nie koszt, ale fundament rozwoju medycyny. Inwestycja, która przynosi korzyści pacjentom, naukowcom i całemu systemowi ochrony zdrowia.Nowy rozdział w polskiej immunoterapii
Pojawienie się we Wrocławiu pierwszych akademickich komórek CAR-T to wydarzenie, które otwiera nową perspektywę dla polskiej hematologii i onkologii. Udowadnia, iż dzięki współpracy naukowców, lekarzy i instytucji publicznych możliwe jest realizowanie projektów na światowym poziomie.To również sygnał dla pacjentów, iż nowoczesne terapie, które jeszcze niedawno były dostępne tylko w wąskich programach komercyjnych, mogą być rozwijane i wytwarzane w Polsce. A dla naukowców jest to zachęta do podejmowania kolejnych, coraz bardziej ambitnych wyzwań.Akademickie CAR-T to pierwszy krok, ale jednocześnie solidny fundament pod dalszy rozwój terapii komórkowych w naszym kraju.Materiał promocyjny Agencji Badań Medycznych.
