5 lat terapii doustnej SMA w Europie

Czy wiecie, iż w marcu mija 5 lat od europejskiej rejestracji risdiplamu – pierwszej i jedynej terapii doustnej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni?

Marzec 2021 był momentem przełomowym. Po raz pierwszy osoby z rdzeniowym zanikiem mięśni – zarówno dzieci, jak i dorośli – otrzymały leczenie, które można przyjmować w domu, bez konieczności hospitalizacji i procedur inwazyjnych. Dziś, po 5 latach, mamy potwierdzenie w praktyce kliniczne, iż terapia doustna:

• jest skuteczna u dzieci i dorosłych;
• zastosowana wcześnie po diagnozie daje znakomite rezultaty;
• u większości objawowych chorych przynosi realną poprawę funkcjonowania;
• działa w całym organizmie – odpowiadając na ogólnoustrojowy charakter SMA;
• jest bezpieczna i dobrze tolerowana w długoterminowym stosowaniu.

Dawkowanie risdiplamu nie uległo zmianie, a dawka określona w badaniach klinicznych jako optymalna potwierdza swoją wysoką skuteczność w codziennej praktyce. To daje lekarzom, osobom chorym i ich rodzinom poczucie stabilności, przewidywalności i pewności terapii.

Z perspektywy Fundacji SMA widzimy wyraźnie, jak istotne są korzyści leczenia doustnego – daje ono chorym i ich bliskim niezależność, komfort życia i mniej ograniczeń. Dzięki temu możemy mówić nie tylko o zatrzymaniu choroby, ale też o jakości życia, samodzielności i realnej możliwości planowania przyszłości.