180 chorych na świecie, leczenia brak. W Polsce już kilkanaście przypadków

Zdjęcie: 180 chorych na świecie. Rodzice i naukowcy walczą o przełom w leczeniu Kwangmoozaa / Adobe


Ultrarzadka choroba, o której do niedawna nie wiedziano praktycznie nic, dotyka już co najmniej 14 dzieci w Polsce. Syndrom AGO powoduje ciężkie zaburzenia neurologiczne i rozwojowe, a leczenie przyczynowe wciąż nie istnieje. Naukowcy razem z rodzicami ruszyli z pionierskimi pracami nad terapią genową i RNA. Stawką jest realna szansa na przełom dla dzieci, które dziś są skazane wyłącznie na leczenie objawowe.