• Zmieniły się kryteria włączania pacjentów z nieswoistymi chorobami zapalne jelit (NChZJ) do programów lekowych. Wprowadzony został także nowy lek i rozszerzono wskazania do leczenia ustekinumabem
• O zmianach w programach lekowych opowiada nam prof. Grażyna Rydzewska, szefowa Kliniki Gastroenterologii PIM MSWiA i wiceprezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologicznego
• Jak sygnalizuje, nierefundowane pozostają dwie cząsteczki. - Nowe leki są nam potrzebne. Pacjenci niestety z czasem tracą odpowiedź na stosowane już terapie i dzięki temu, że pojawiają się kolejne, zawsze mamy coś w zanadrzu - zwraca uwagę ekspertka
• Wskazuje także na potrzebę wprowadzenia zmian w organizacji opieki nad pacjentami z NChZJ. - Chcielibyśmy uporządkować ich leczenie. Zapewniać opiekę psychologa, dietetyka i chirurga w jednym miejscu i bliżej domu - tłumaczy

Nieswoiste choroby zapalne jelit. Co nowego w programach lekowych?

Na nieswoiste choroby zapalne jelit (NChZJ) cierpi w Polsce prawie 100 tys. osób. Kto jest na nie szczególnie narażony i jak wypływają na życie codzienne pacjentów?

Prof. Grażyna Rydzewska, kierownik Kliniki Gastroenterologii PIM MSWiA w Warszawie, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologicznego: Grupę nieswoistych chorób zapalnych jelit tworzą wrzodziejące zapalenie jelita grubego i choroba Leśniowskiego-Crohna. Niektórzy zaliczają do tego grona także mikroskopowe zapalenie jelita grubego.

Są to choroby o podłożu autoimmunologicznym. Na dzień dzisiejszy pozostają nieuleczalne, choć potrafimy je dobrze leczyć. Dotykają osób w różnym wieku, przede wszystkim jednak ludzi młodych. Zwłaszcza na chorobę Leśniowskiego-Crohna (ChL-C) zapadają osoby młode – 75 proc. pacjentów w momencie wykrycia schorzenia jest poniżej 35. roku życia, a 1/4 populacji zaczyna chorować już w wieku dziecięcym. Drugą grupę pacjentów tworzą z kolei osoby po 50. i 60. roku życia, co tylko potwierdza, że właściwie w każdym wieku można zachorować na ChL-C.

We wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego jednym z pierwszych objawów jest krwista biegunka. Pacjent szybciej zgłasza się do lekarza i dość szybko kierowany jest na pełne badanie endoskopowe, przez co od wystąpienia objawów do rozpoznania choroby nie upływa dużo czasu.

W przypadku choroby Leśniowskiego-Crohna, która często objawia się zupełnie niespecyficznie – bez biegunek czy krwi w stolcu – jest niestety zgoła inaczej. Mija czasem kilka lat, zanim pacjent zostanie prawidłowo zdiagnozowany i zacznie być dobrze leczony.

Jest to tym bardziej przykre, że są to choroby, które mocno upośledzają życie codzienne pacjentów. Dają krępujące, bolesne objawy, niejednokrotnie utrudniając życie seksualne i codzienne kontakty. Dlatego pacjenci, aby móc pracować i zakładać rodziny, muszą być odpowiednio leczeni. Potrafimy to robić, mamy coraz lepsze leki, do których dostęp na szczęście się poprawia. W ostatnich latach bardzo wiele nowych cząsteczek zostało zrefundowanych. Leczymy także bezterminowo, co do niedawna było niemożliwe, gdyż polskie programy lekowe limitowały czas leczenia.

Nowe kryteria kwalifikacji, zasady nadzoru i kolejna refundowana cząsteczka

Kwietniowa lista refundacyjna przyniosła kolejne zmiany w programach lekowych dla pacjentów z chorobą Leśniewskiego-Crohna i wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego. Co się zmieniło?

Zmieniły się zasady sprawowania nadzoru nad pacjentami. Pacjenci nie muszą już tak często być badani. To korzystna zmiana, bo poprawia dostępność do leczenia. Ośrodki, które realizują programy lekowe, mówiąc kolokwialnie, zaczynają nie wyrabiać się z ilością prowadzonych pacjentów. Pacjenci są leczeni już nie rok, ani dwa, tylko do utraty odpowiedzi na terapię, więc praktycznie ich nie ubywa, a dochodzą wciąż nowi.

Od kwietnia poprawiły się także kryteria włączania pacjentów do programów. Dotychczas były szalenie wyśrubowane, zwłaszcza w chorobie Leśniowskiego-Crohna. Innymi słowy w Polsce trzeba było być „bardziej chorym”, żeby dostać leczenie biologiczne niż w krajach zachodnich. Skutkowało to tym, że pacjenci otrzymywali leki za późno, przez co odpowiadali gorzej na leczenie niż gdyby dostali je wcześniej. Teraz zostało to lepiej wyważone. Walczyliśmy o to przez lata, tłumacząc, że łagodząc kryteria, będziemy leczyć skuteczniej, pacjenci będą szybciej wchodzić w remisję, nie będą wymagali tylu dodatkowych procedur ani hospitalizacji.

We wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego doprecyzowane zostały zapisy dotyczące leczenia ciężkich postaci choroby, piorunujących oraz lżejszych steroidoopornych i steroidozależnych. Dotychczasowe luki w zapisach programów sprawiały, że wielu lekarzy obawiało się podawać leki biologiczne w ciężkich rzutach, bez wcześniejszego włączenia tiopuryn. Doprecyzowanie zapisów poprawi dostępność do terapii tych pacjentów i umożliwi leczenie ich zgodnie z zasadami wiedzy medycznej.

Wprowadzony został w obu wskazaniach upadacytynib (kolejny inhibitor kinazy JAK-1), lek w tabletkach. Jest to dobrze znana z literatury cząsteczka. Nie mamy wielu danych z rzeczywistej praktyki klinicznej, ale badania rejestracyjne upadacytynibu są bardzo obiecujące. Już jedna tabletka dziennie hamuje proces zapalny, pozwala pacjentowi leczyć się w domu i przyjeżdżać w okresie remisji do szpitala tylko raz na trzy miesiące.

Ostatnie zmiany rozszerzają także wskazania do leczenia ustekinumabem, który co prawda jest stosowany od lat, ale dotychczas mogliśmy go włączać dopiero w drugiej linii leczenia pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna. Teraz możemy wykorzystywać go dowolnie, dostosowując terapię do konkretnego pacjenta, co jest może niewielką, ale bardzo korzystną zmianą.

Potrzeby? Nowe leki, skrócenie ścieżki pacjenta i wyrównanie poziomu leczenia w ośrodkach

Czy po kwietniowym rozszerzeniu programów lekowych chorzy w Polsce mają już dostęp do wszystkich nowoczesnych terapii oferowanych pacjentom w Unii Europejskiej?

Procesy refundacyjne niestety nie nadążają za postępem, jaki dokonuje się obecnie w leczeniu nieswoistych chorób zapalnych jelit. Na rynku dostępne są już dwa kolejne leki, których jeszcze w programach nie mamy. Następne są w badaniach klinicznych. W ciągu pięciu lat spodziewamy się co najmniej 7-10 nowych cząsteczek. Nowe leki są nam bardzo potrzebne. Pacjenci niestety z czasem tracą odpowiedź na stosowane już terapie i dzięki temu, że pojawiają się nowe, zawsze mamy coś w zanadrzu. Im większy mamy wybór, tym lepiej możemy dostosowywać leczenie do potrzeb pacjenta.

Leki, na których refundację czekamy, to ryzankizumab i mirikizumab. Pierwszy został zarejestrowany w terapii choroby Leśniowskiego-Crohna, drugi – w leczeniu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego.

Mirikizumab jest przeciwciałem monoklonalnym dla interleukiny-23. W porównaniu z dostępnym już na rynku ustekinumabem, blokuje bardziej specyficznie ścieżkę prozapalną, nie blokując jednocześnie pewnych elementów odpowiedzi przeciwzapalnej, czyli ochronnej. Ma również bardzo wysoki profil bezpieczeństwa, co sprawia, że sprawdza się w leczeniu pacjentów starszych i z wielochorobowością. Nie ma przeciwwskazań do stosowania go u pacjentów z chorobami układu krążenia, podczas gdy niektóre leki mają takie ograniczenia.

Co także istotne, może zmniejszyć koszty leczenia. Pacjenci biorący udział w badaniach nie eskalowali dawki, podczas gdy obecnie mamy wiele, skądinąd bardzo dobrych leków, których dawki musimy podwajać. Chorzy przestają bowiem odpowiadać na standardowe leczenie.

W przypadku leczenia mirikizumabem stopień eskalacji był bardzo niski, ilość podawanych dawek była stabilna, a odpowiedź kliniczna bardzo dobra. Z punktu widzenia płatnika to zaleta. Łatwiej bowiem przewidzieć koszty takiego leczenia. Cząsteczki, które obecnie dopiero są w badaniach klinicznych, mają podobny mechanizm działania, co tylko potwierdza innowacyjność mirikizumabu. Dlatego bardzo oczekujemy tej refundacji.

Jakich zmian w organizacji opieki nad pacjentem jeszcze oczekujemy?

Nasi chorzy są szczególnymi pacjentami, mają często powikłania, zdarza się, że muszą być szybko operowani. Chcielibyśmy to ich leczenie uporządkować. Zapewniać opiekę psychologa, dietetyka i chirurga w jednym miejscu i bliżej domu. Chcielibyśmy także, aby nie przyjeżdżali do ośrodków tylko po leki, ale żeby byli pod ich kontrolą cały czas. Programy lekowe trochę to gwarantują, ale nie wszyscy pacjenci są nimi objęci. Dlatego jako środowisko będziemy niedługo składać w Ministerstwie Zdrowia projekt opieki koordynowanej dla pacjentów z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit.

Nasz projekt zakłada po pierwsze skrócenie ścieżki dostępu pacjentów do diagnostyki i terapii oraz wyrównanie poziomu leczenia w ośrodkach. Obecnie część pacjentów dojeżdża do ośrodków referencyjnych niemalże z drugiego końca Polski. Lepiej byłoby poprawić finansowanie leczenia tej grupy chorób, aby szpitalom zaczęło się opłacać otwierać dedykowane jej oddziały. Takich ośrodków powinno być kilka w każdym województwie.

Drugą kwestią, która wymaga w naszym odczuciu naprawienia, jest tzw. system monitorowania programów terapeutycznych SMPT. Jest niekompatybilny z systemami szpitalnymi, przez co wymaga od personelu wprowadzania tych samych danych dwa razy. Poza rozliczaniem niczemu nie służy, a już na pewno nie nam. System powinien zostać uproszczony albo zniknąć całkowicie. Można byłoby eksportować do Narodowego Funduszu Zdrowia dane z programów szpitalnych.

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• GRAŻYNA RYDZEWSKA
• NIESWOISTE ZAPALENIE JELIT
• REFUNDACJA
• PROGRAM LEKOWY
• FARMACJA
• GASTROENTEROLOGIA