Choroba Parkinsona - czy będzie przełom w leczeniu? Testowane są nowe przeciwciała
Comiesięczne wlewy leku opartego na przeciwciałach o nazwie prasinezumab wydają się spowalniać postęp objawów u osób z zaawansowaną chorobą Parkinsona — informuje „Nature Medicine”.
Uważa się, że przyczyną choroby Parkinsona jest nagromadzenie w mózgu nieprawidłowo sfałdowanego białka zwanego alfa-synukleiną. W rezultacie dochodzi do utraty neuronów wytwarzających neuroprzekaźnik dopaminę, który bierze udział w kontroli ruchów.
Istniejące metody leczenia mają na celu złagodzenie objawów choroby, takich jak: spowolnienie ruchowe, drżenie spoczynkowe czy sztywność mięśniowa, poprzez podniesienie poziomu dopaminy w mózgu, jednak ich długoterminowa skuteczność pozostaje ograniczona. Nie ma jak dotąd zatwierdzonych terapii, które zatrzymywałyby lub spowalniały postęp choroby Parkinsona.
Dr Gennaro Pagano ze szwajcarskiej firmy farmaceutycznej Roche i jego współpracownicy zrekrutowali 316 osób, u których podejrzewano wczesną fazę choroby Parkinsona. Z tej grupy 105 osób otrzymało dożylne wlewy placebo, a 211 — wlewy leku o nazwie prasinezumab w małej lub dużej dawce, podawane przez rok co cztery tygodnie.
Prasinezumab to specjalnie zaprojektowane przeciwciało, które ma wiązać się ze skupiskami nieprawidłowo sfałdowanej alfa-synukleiny w neuronach wytwarzających dopaminę. W założeniu jego działanie ma chronić neurony, zapobiegać przenoszeniu patologicznych agregatów alfa-synukleiny z komórki do komórki i spowalniać postęp choroby.
Wprawdzie początkowo wyniki badania sugerowały, że przeciwciało nie ma znaczącego wpływu na przebieg choroby, jednak dodatkowa analiza wykazała, że zarówno niskie, jak i wysokie dawki leku miały większy wpływ na uczestników z ciężkim przebiegiem choroby w porównaniu z przyjmowaniem placebo.
W oparciu o skalę oceny objawów motorycznych choroby Parkinsona, osoby przyjmujące inhibitory (rozkładającego między innymi dopaminę) enzymu MAO-B, które następnie otrzymały wlewy placebo, uzyskały na koniec roku wynik 6,82, natomiast osoby przyjmujące zarówno inhibitory, jak i prasinezumab — wynik 4,15.
Autorzy przypuszczają, że osoby z szybciej postępującą chorobą Parkinsona mają w mózgach większe ilości nieprawidłowo sfałdowanej alfa-synukleiny, dlatego prawdopodobnie odniosły większe korzyści ze stosowania leku, który potencjalnie usuwa białko. Na razie nie jest jednak jasne, czy pod wpływem przeciwciał białka rzeczywiście są usuwane z mózgu — nie było bowiem odpowiedniego biomarkera, który pozwoliłby wiarygodnie monitorować poziom nieprawidłowo sfałdowanej alfa-synukleiny.
Konieczna będzie ocena długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa leku. Jak na razie nie wystąpiły żadne poważne zdarzenia niepożądane. Należałoby również sprawdzić czy prasinezumab przyjmowany przez dłuższy czas jest skuteczny u osób z łagodniejszą postacią choroby Parkinsona.
Źródło: Puls Medycyny
